CHMP Meeting Highlights Dezember 2023
In diesem Monat haben Arzneimittel für die folgenden Anwendungsgebiete eine Zulassungsempfehlung erhalten:
- Transfusionsabhängige β-Thalassämie und Sichelzellkrankheit
- Friedreich-Ataxie
- Colitis ulcerosa
- Schistosomiasis
Neue Medikamente zur Zulassung empfohlen:
Arpraziquantel (Arpraziquantel): erhielt eine Zulassungsempfehlung für die Behandlung von Schistosomiasis bei Kindern im Alter von 3 Monaten bis 6 Jahren. Der Antrag auf Marktzulassung wurde im Rahmen des EU-M4all-Verfahrens für Humanarzneimittel eingereicht, die für Märkte außerhalb der EU bestimmt sind.
Schistosomiasis ist eine parasitäre Krankheit, die durch Trematoden verursacht wird und zu Schäden an verschiedenen Organen wie der Blase, den Nieren und der Leber führt. Die Parasiteninfektion tritt in tropischen und subtropischen Regionen auf und betrifft hauptsächlich Menschen ohne Zugang zu sauberem Trinkwasser.
Arpraziquantel ist ein Derivat von Praziquantel, das seit Jahrzehnten zur Standardbehandlung von Schistosomiasis eingesetzt wird. Arpraziquantel wurde entwickelt, um eine altersgerechte Darreichungsform für kleinere Kinder zu bieten, da es als Tablette zum Auflösen in Wasser zur Verfügung steht. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Arpraziquantel.
Casgevy (exagamglogene autotemcel): erhielt eine positive Stellungnahme, in der die Erteilung einer bedingten Marktzulassung (conditional marketing authorisation, CMA) für die Behandlung der transfusionsabhängigen β-Thalassämie (TDT) und der Sichelzellkrankheit (SCD) empfohlen wird. Die vollständige Indikation lautet:
β-Thalassämie
Casgevy ist indiziert für die Behandlung der transfusionsabhängigen β-Thalassämie (TDT) bei Patientinnen und Patienten ab 12 Jahren, für die eine hämatopoietische Stammzelltransplantation (HSZ) geeignet ist und für die kein verwandter HSZ-Spender mit humanem Leukozytenantigen (HLA) zur Verfügung steht.
Sichelzellenanämie
Casgevy ist angezeigt für die Behandlung der schweren Sichelzellkrankheit (SCD) bei Patientinnen und Patienten ab 12 Jahren mit rezidivierenden vaso-okklusiven Krisen (VOCs), für die eine hämatopoietische Stammzelltransplantation (HSC) geeignet ist und für die kein humaner Leukozytenantigen (HLA)-angepasster verwandter HSC-Spender zur Verfügung steht.
β-Thalassämie und Sichelzellkrankheit sind zwei vererbbare Erkrankungen der roten Blutkörperchen. Verschiedene Mutationen führen zu einer gestörten Produktion von Hämoglobin und damit zu Störungen der Funktion der roten Blutkörperchen. Casgevy ist eine zelluläre Therapie, die aus patienteneigenen hämatopoetischen Stammzellen besteht, die genetisch so verändert sind, dass sie eine normale Genexpression, und somit die normale Funktion der roten Blutkörperchen fördern. Casgevy muss nur einmalig verabreicht werden. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Casgevy.
Skyclarys (Omaveloxolon): erhielt eine Zulassungsempfehlung für die Behandlung der Friedreich-Ataxie bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 16 Jahren.
Die Friedreich-Ataxie ist eine vererbbare fortschreitende degenerative Störung, die durch Mutationen in einem Gen verursacht wird, das für ein mitochondriales Protein, Frataxin, kodiert. Die gestörte Produktion dieses Proteins führt zu fortschreitenden neurologischen Symptomen wie Bewegungs- und Sprachstörungen sowie Gefühlsverlust. Skyclarys aktiviert ein Protein, das an der zellulären Reaktion auf oxidativen Stress beteiligt ist, der in den pathophysiologischen Mechanismus der Krankheit involviert ist. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Skyclarys.
Velsipity (Etrasimod): erhielt eine Zulassungsempfehlung für die Behandlung von Patientinnen und Patienten ab 16 Jahren mit mittelschwerer bis schwerer aktiver Colitis ulcerosa (UC), die auf eine konventionelle Therapie oder einen biologischen Wirkstoff nur unzureichend oder gar nicht angesprochen haben oder diese nicht vertragen.
Die UC ist eine chronische Entzündungskrankheit, die den Dickdarm befällt. Obwohl die Ätiologie nicht vollständig geklärt ist, scheinen viele Faktoren an der Krankheitsentstehung beteiligt zu sein, darunter veränderte Immunreaktionen, Umwelt- und genetische Faktoren. Velsipity ist ein selektives Immunsuppressivum. Es blockiert Rezeptoren auf den Lymphozyten und verringert so die Wanderung der Lymphozyten zu den Entzündungsherden. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Velsipity.
Empfehlungen zur Erweiterung der therapeutischen Indikation:
Fexinidazol Winthrop (Fexinidazol): Erweiterung der Indikation für die Behandlung sowohl des ersten Stadiums (hämo-lymphatisch) als auch des zweiten Stadiums (meningo-encephalitisch) der humanen afrikanischen Trypanosomiasis (HAT) aufgrund von Trypanosoma brucei rhodesiense (r-HAT) bei Erwachsenen und Kindern im Alter von ≥ 6 Jahren und einem Gewicht von ≥ 20 kg.
Der Antrag auf Erweiterung der Indikation wurde im Rahmen des EU-M4all-Verfahrens für Humanarzneimittel eingereicht, die für Märkte außerhalb der EU bestimmt sind.
Fexinidazol Winthrop ist im Rahmen des EU-M4all-Verfahrens bereits für die Behandlung der durch Trypanosoma brucei gambiense verursachten HAT (g-HAT) zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Fexinidazol Winthrop.
HyQvia (normales Immunglobulin vom Menschen): Erweiterung der Indikation auf die immunmodulatorische Therapie bei Erwachsenen, Kindern und Jugendlichen (0 bis 18 Jahre) bei:
- chronisch entzündlicher demyelinisierender Polyneuropathie (CIDP) als Erhaltungstherapie nach Stabilisierung mit IVIg.
Hyqvia ist bereits als Substitutionstherapie bei Patienten mit primären und sekundären Immundefektsyndromen zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for HyQvia.
Metalyse (Tenecteplase): Erweiterung der Indikation auf die thrombolytische Therapie des akuten ischämischen Schlaganfalls. Die Therapie muss innerhalb von 4,5 Stunden nach Beginn der Symptome eines Schlaganfalls und nach Ausschluss einer intrakraniellen Blutung durchgeführt werden.
Metalyse ist in einer anderen Stärke bereits für die thrombolytische Therapie bei Verdacht auf akuten Herzinfarkt zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Metalyse.
VeraSeal (Human-Fibrinogen / Human-Thrombin): Erweiterung der Indikation auf die unterstützende Behandlung bei Kindern aller Altersgruppen, bei denen chirurgische Standardtechniken nicht ausreichend sind:
- zur Verbesserung der Hämostase.
- als Nahtunterstützung in der Gefäßchirurgie.
VeraSeal ist bereits für die Behandlung von erwachsenen Patientinnen und Patienten in denselben Indikationen zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for VeraSeal.
Zinplava (Bezlotoxumab): Erweiterung der Indikation auf die Prävention der Rekurrenz einer Clostridium difficile Infektion (CDI) bei pädiatrischen Patienten ab 1 Jahr, bei denen ein hohes Rekurrenzrisiko einer CDI besteht.
Zinplava ist bereits für die Behandlung von erwachsenen Patientinnen und Patienten in derselben Indikation zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Zinplava.
Neu veröffentlichte EPARs:
Der EPAR (Europäischer öffentlicher Bewertungsbericht) ist das Hauptdokument, in dem die EMA detaillierte Informationen über die vom CHMP bewerteten Arzneimittel veröffentlicht. Nachstehend finden Sie eine Liste der EPARs für kürzlich zugelassene Produkte, die auf der EMA-Homepage veröffentlicht wurden:
Aqumeldi (Enalaprilmaleate): wird angewendet zur Behandlung von Herzinsuffizienz bei Kindern ab der Geburt bis zum Alter von unter 18 Jahren. Siehe EPAR Aqumeldi.
Ebglyss (Lebrikizumab): wird angewendet für die Behandlung von mittelschwerer bis schwerer atopischer Dermatitis bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren mit einem Körpergewicht von mindestens 40 kg, die für eine systemische Therapie in Betracht kommen. Siehe EPAR Ebglyss.
Finlee (Dabrafenib): hat die folgenden Anwendungsgebiete:
Niedriggradig malignes Gliom
Finlee in Kombination mit Trametinib wird angewendet zur Behandlung von pädiatrischen Patientinnen und Patienten ab einem Alter von 1 Jahr mit einem niedriggradig malignen Gliom (low-grade glioma, LGG) und einer BRAF-V600E-Mutation, die eine systemische Therapie benötigen.
Hochgradig malignes Gliom
Finlee in Kombination mit Trametinib wird angewendet zur Behandlung von pädiatrischen Patientinnen und Patienten ab einem Alter von 1 Jahr mit einem hochgradig malignen Gliom (high-grade glioma, HGG) und einer BRAF-V600E-Mutation, die zuvor mindestens eine Strahlen- und/oder Chemotherapie erhalten haben. Siehe EPAR Finlee.
Inaqovi (Decitabin/Cedazuridin): wird angewendet als Monotherapie bei der Behandlung von erwachsenen Patientinnen und Patienten mit neu diagnostizierter akuter myeloischer Leukämie (AML), für die eine Standard-Induktionschemotherapie nicht in Frage kommt. Siehe EPAR Inaqovi.
Jaypirca (Pirtobrutinib): als Monotherapie ist indiziert zur Behandlung von erwachsenen Patientinnen und Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem Mantelzelllymphom (MCL), die zuvor mit einem Bruton-Tyrosinkinase (BTK)-Inhibitor behandelt wurden. Siehe EPAR Jaypirca.
Vanflyta (Quizartinib): ist indiziert in Kombination mit einer Standard-Cytarabin- und Anthrazyklin-Induktionschemotherapie und einer Standard-Cytarabin-Konsolidierungschemotherapie, gefolgt von einer Erhaltungstherapie mit Vanflyta als Monotherapie bei erwachsenen Patientinnen und Patienten mit neu diagnostizierter akuter myeloischer Leukämie (AML), die FLT3-ITD-positiv ist. Siehe EPAR Vanflyta.
Yorvipath (Palopegteriparatid): ist eine Parathormon(PTH)-Substitutionstherapie, die für die Behandlung von Erwachsenen mit chronischem Hypoparathyreoidismus indiziert ist. Siehe EPAR Yorvipath.
Zilbrysq (Zilucoplan): wird angewendet als Zusatztherapie zur Standardbehandlung der generalisierten Myasthenia gravis (gMG) bei erwachsenen Patientinnen und Patienten, die Anti-Acetylcholinrezeptor(AChR)-Antikörper-positiv sind. Siehe EPAR Zilbrysq.
Kürzlich gestartete Verfahren:
Jeden Monat werden bei der EMA neue Arzneimittel zur Zulassung eingereicht, die Patientinnen und Patienten neue Therapiemöglichkeiten für verschiedene Erkrankungen eröffnen sollen. Das CHMP führt eine wissenschaftliche Bewertung der Anträge durch und gibt eine Empfehlung ab. Das CHMP hat mit der Beurteilung der folgenden eingereichten Anträge begonnen:
Zulassungsanträge:
- Aztreonam / Avibactam - Behandlung von Infektionen (cIAI, HAP, VAP und cUTI) und aeroben gramnegativen Infektionen mit begrenzten Behandlungsmöglichkeiten
- Aminosäuren - Orphan - Behandlung von Dekompensationsschüben bei Patientinnen und Patienten mit Ahornsirup-Krankheit (maple sirup urine disease, MSUD)
- Erdafitinib - Behandlung von erwachsenen Patientinnen und Patienten mit lokal fortgeschrittenem inoperablem oder metastasiertem Urothelkarzinom (UC)
- Imetelstat - Orphan - Behandlung von erwachsenen Patientinnen und Patienten mit transfusionsabhängiger Anämie aufgrund eines myelodysplastischen Syndroms (MDS) mit sehr niedrigem und mittlerem Risiko und Ringsideroblasten
- In-vitro-Diagnostikum - Next Generation Sequencing (NGS)-Test für die Erstellung von Tumormutationsprofilen
Die vorherigen CHMP Meeting Highlights sind erreichbar unter: https://www.basg.gv.at/chmp-highlight
