Das Arzneimittelgesetz (AMG) unterscheidet zwei Kategorien der Untersuchung von Arzneimitteln mit dem Ziel, deren Wirksamkeit oder Sicherheit zu beschreiben:

• Klinische Prüfungen von Arzneimitteln gemäß §2a Abs.1 AMG idgF und
• Nicht-Interventionelle Studien (NIS, vormals Anwendungsbeobachtungen) gemäß §2a Abs.3 AMG idgF.

Beide Formen dienen der Beantwortung von wissenschaftlichen Fragestellungen.

Um eine NIS durchführen zu dürfen, muss das Arzneimittel zugelassen sein und streng nach den Vorgaben dieser Zulassung angewendet werden. Weiters darf es keine Untersuchungen außerhalb der Routine oder sonstige Belastungen für die Patienten geben. Im Gegensatz dazu können in der Klinischen Prüfung zugelassene und nicht zugelassene Arzneimittel erforscht werden, und es sind zusätzliche, auch belastende Untersuchungen erlaubt.

Einteilung in Phasen

Klinische Prüfungen werden in Phasen eingeteilt, um den Stand der Entwicklung des geprüften Arzneimittels zu beschreiben. Phase I stellt die früheste Phase dar und umfasst auch Studien mit Erstanwendung am Menschen. Während in der Phase I primär auf mögliche unerwünschte Wirkungen des Arzneimittels geachtet wird, untersucht man in Phase II bereits mögliche therapeutische Effekte. Phase III Studien werden auch als konfirmatorische oder pivotale Studien bezeichnet, da das Ergebnis dieser Studien ausschlaggebend für spätere Zulassungen ist. Phase IV Studien beschreiben die Untersuchung von bereits zugelassenen Arzneimitteln, wenn die zugelassene therapeutischen Anwendung  um zusätzliche Untersuchungen erweitert wird.

Regulatorische Voraussetzungen für die Durchführung von Arzneimittelstudien

Klinische Prüfungen von Arzneimitteln müssen vor Beginn vom Bundesamt für Sicherheit im Gesundheitswesen genehmigt werden. Ein positives Votum der zuständigen Ethikkommission ist Voraussetzung für eine Genehmigung. Die Regeln für Klinische Prüfungen sind in Europa harmonisiert und beruhen auf gemeinsamen Gesetzen der Union.

Nicht-Interventionelle Studien sind national geregelt. Sie unterliegen nicht der Aufsicht durch das Bundesamt, müssen aber gemäß der Deklaration von Helsinki als Forschung am Menschen oder dem Menschen zugeordneten Daten den zuständigen Ethikkommissionen vorgelegt werden.

Behörden und Ethikkommissionen üben eine wichtige Kontrollfunktion aus, um für vergleichbare Standards bei Arzneimittelstudien und für eine möglichst hohe Patientensicherheit zu sorgen.

Rechte des Studienteilnehmers/der Studienteilnehmerin

PatientInnen, die an einer Studie teilnehmen, müssen der Teilnahme explizit zustimmen. Diese Zustimmung erfolgt nach einer sorgfältigen mündlichen Aufklärung durch den Prüfer und einer gründlichen Durchsicht der PatientenInneninformation sowie der Unterzeichung der Einwilligungserklärung. Detaillierte Kontaktinformationen sind ein wesentlicher Bestanteil der PatientenInneninformation. Im Falle von Unklarheiten muss dem/der PatientenIn die Möglichkeit gegeben werden, sich an eine Kontaktperson (z. B. an den Prüfarzt oder die Patientenanwaltschaft) zu wenden. Ein/e PatientIn Patient kann jederzeit ohne Angabe von Gründen und bei weiterhin bester medizinischer Betreuung aus einer klinischen Prüfung aussteigen