Rekombinante Proteine als Wirkstoff von biotechnologisch hergestellten Arzneimitteln (Biopharmazeutika) werden in mehrstufigen, aufwendigen Herstellungsverfahren produziert:
In einem als „Upstream Processing“ bezeichneten Abschnitt des Herstellungsverfahrens  werden Zellen, die die genetische Information in funktioneller Form für das gewünschte Protein enthalten, in Bioreaktoren kultiviert und schließlich dazu angeregt das Zielprotein zu produzieren (zu exprimieren). Anschließend erfolgt im „Downstream Processing“ die Extraktion, Aufreinigung und Konzentration des Wirkstoffes. Zusätzlich werden auch verschiedene Verfahren zur Gewährleistung der Sicherheit in Bezug auf Viren und infektiöse Agentien angewandt. Alternativ zu den etablierten Zelllinien können auch transgene Tiere und Pflanzen für die Herstellung von rekombinanten therapeutischen Proteinen eingesetzt werden.

Rekombinante Proteine zeichnen sich im Gegensatz zu chemisch-synthetisch hergestellten Präparaten durch eine komplexe Molekülstruktur, sowie durch eine gewisse Mikroheterogenität in ihrer Struktur aus. Daher sind für die Charakterisierung dieser Substanzen, stets mehrere Analysenmethoden notwendig/erforderlich, die jeweils verschiedene Aspekte (z.B. Struktur, post-translationale Modifikationen, produktspezifische Varianten und Verunreinigungen, biologische Aktivität) abdecken können.

Die behördliche Zulassung von biologischen Arzneimitteln mit rekombinanten Proteinen als Wirkstoff erfolgt im EWR-Raum im Rahmen von zentralen Zulassungsverfahren, welche von der europäischen Arzneimittelagentur (European Medicines Agency, EMA ) koordiniert werden. Bei diesen Zulassungsverfahren werden jeweils zwei Mitgliedsstaaten als Rapporteur und Co-Rapporteur bestimmt, die die Gutachten verfassen, die später in gemeinsamen Sitzungen aller Mitgliedsstaaten bei der EMA besprochen und finalisiert werden.