CHMP Meeting Highlights Mai 2024
In diesem Monat haben Arzneimittel für die folgenden Anwendungsgebiete eine Zulassungsempfehlung erhalten:
- Angeborene thrombotisch-thrombozytopenische Purpura
- Acanthamöben-Keratitis
- Nicht-kleinzelliger Lungenkrebs
- Hämophilie B
- Prävention der Influenza
- Radiomarkierung für die Positronen-Emissions-Tomographie (PET)
- Prävention des Chikungunya-Fiebers
- Diabetes mellitus
Neue Medikamente zur Zulassung empfohlen:
Adzynma (rADAMTS13): hat eine Zulassungsempfehlung für eine Zulassung unter außergewöhnlichen Umständen als Ersatztherapie für die Behandlung des ADAMTS13-Mangels bei Kindern und Erwachsenen mit angeborener thrombotisch-thrombozytopenischer Purpura (cTTP) erhalten.
cTTP ist eine seltene Erkrankung der kleinen Blutgefäße, die durch Mutationen im ADAMTS13-Gen verursacht wird. Sie wird autosomal rezessiv vererbt. ADAMTS13 ist ein antithrombotisch wirksames Enzym, dessen Fehlen zu einer verminderten Anzahl von Blutplättchen im Blut führt, während das Thromboserisiko erhöht ist. Die Patientinnen und Patienten können aufgrund verbreiteter Thrombosen in den kleinen Blutgefäßen neurologische, renale, kardiale und gastrointestinale Symptome entwickeln.
Adzynma ist ein rekombinantes Protein und wurde entwickelt, um das fehlende ADAMTS13-Genprodukt zu ersetzen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Adzynma.
Akantior (Polihexanid): hat eine Zulassungsempfehlung für die Behandlung von Acanthamöben-Keratitis bei Erwachsenen und Kindern ab 12 Jahren erhalten.
Acanthamöben-Keratitis ist eine seltene Augenkrankheit, die vor allem Kontaktlinsentragende Menschen betrifft. Die Infektionskrankheit wird durch Acanthamoeba, eine bestimmte Amöbenart, verursacht, die sich als Parasit im menschlichen Auge ansiedeln kann. Zu den Symptomen gehören Schmerzen, verminderte Sehkraft, Lichtempfindlichkeit und Tränenfluss.
Polihexanid, der Wirkstoff von Akantior, zerstört sowohl die Zellmembran als auch die Chromosomen der Acanthamöben. Es wird als Augentropfenlösung verabreicht. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Akantior.
Cejemly (Sugemalimab): hat eine Zulassungsempfehlung für die Erstlinienbehandlung in Kombination mit einer platinbasierten Chemotherapie bei Erwachsenen mit metastasiertem nicht-kleinzelligem Lungenkrebs (NSCLC) ohne sensibilisierende EGFR-Mutationen oder genomische ALK-, ROS1- oder RET-Tumoraberrationen erhalten.
Der nicht-kleinzellige Lungenkrebs (NSCLC) ist eine schwerwiegende und häufig tödlich verlaufende Erkrankung, die 80 bis 85 % aller Lungenkrebsfälle ausmacht. Eine beträchtliche Anzahl von Patientinnen und Patienten weist Treibermutationen in Onkogenen auf, von denen einige durch gezielte Therapien adressiert werden können. Patientinnen und Patienten ohne bekannte Treibermutationen benötigen breiter wirksame Therapien.
Sugemalimab ist ein sogenannter Checkpoint-Inhibitor, der sich gegen PD-L1 (programmiertes Zelltodprotein 1) auf Krebszellen richtet. Der entsprechende Rezeptor, PD-1, wird auf Immunzellen exprimiert. Da die Aktivierung von PD-1 das Immunsystem herunterreguliert, wird durch die Blockierung der Interaktion zwischen PD-1 und PD-L1 die T-Zell-Antwort gegen die Krebszellen verstärkt. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Cejemly.
Durveqtix (fidanacogene elaparvovec): hat eine Zulassungsempfehlung für eine bedingte Marktzulassung zur Behandlung von schwerer und mittelschwerer Hämophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel) bei erwachsenen Patientinnen und Patienten erhalten, die in der Vergangenheit keine Antikörper gegen Faktor-IX entwickelt haben und bei denen keine Antikörper gegen die Variante des AAV-Serotyps Rh74 nachweisbar waren.
Hämophilie ist eine X-chromosomal-rezessiv vererbte Krankheit, die durch Mutationen in den Genen für den Gerinnungsfaktor VIII (Hämophilie A) oder IX (Hämophilie B) verursacht wird. Sie ist gekennzeichnet durch die Unfähigkeit, Blutgerinnsel zu bilden, was zu einem erhöhten Risiko von Blutergüssen, inneren Blutungen und Blutungen in den Gelenken führt. Die Krankheit kann je nach der körpereigenen Plasmaaktivität der Gerinnungsfaktoren als leicht, mittelschwer oder schwer eingestuft werden. Patientinnen und Patienten, die mit Antihämophilie-Faktoren behandelt werden, um den fehlenden Gerinnungsfaktor zu ersetzen, können Anti-Faktor-VIII- oder XI-Alloantikörper (Inhibitoren) entwickeln, die die Aktivität der verabreichten Ersatzfaktoren neutralisieren.
Fidanacogene elaparvovec, der Wirkstoff von Durveqtix, ist eine Gentherapie, die den Körper in die Lage versetzen soll, den Faktor IX selbst zu produzieren und somit Blutungen zu verhindern. Während viele der zugelassenen Produkte für die Behandlung der Hämophilie B regelmäßige Infusionen oder Injektionen erfordern, muss Durveqtix nur einmalig verabreicht werden.
Durveqtix wurde im Rahmen des PRIME-Programms (Priority Medicines) der EMA gefördert. Die EMA hat eine Pressemitteilung zu Durveqtix veröffentlicht. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Durveqtix.
Fluenz (Influenza-Impfstoff (abgeschwächter Lebendimpfstoff, nasal)): hat eine Zulassungsempfehlung für die Influenza-Prophylaxe bei Kindern und Jugendlichen im Alter von 24 Monaten bis unter 18 Jahren erhalten.
Die Influenza oder Grippe ist eine Infektionskrankheit des Nasen-Rachen-Raums und der Lunge, die durch das Influenzavirus verursacht wird. Die Ansteckung erfolgt in der Regel durch eine Tröpfcheninfektion. Die Virusinfektion kann beim Menschen Fieber, Husten und Atemprobleme bis hin zur Lungenentzündung verursachen.
Fluenz ist ein abgeschwächter Influenza-Lebendimpfstoff. Er wird als Nasenspray erhältlich sein. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Fluenz.
GalliaPharm (Germanium (68Ge)-Chlorid / Gallium (68Ga)-Chlorid): hat eine Zulassungsempfehlung für die In-vitro-Radiomarkierung verschiedener Kits für radiopharmazeutische Zubereitungen erhalten, die für die Radiomarkierung mit einem solchen Eluat entwickelt und zugelassen wurden und für die Positronen-Emissions-Tomographie (PET)-Bildgebung verwendet werden sollen.
Die PET-Bildgebung ist ein diagnostisches Verfahren, das z. B. bei verschiedenen Krebsarten eingesetzt wird. Zu diesem Zweck müssen die Trägerprodukte mit radioaktiven, Positronen emittierenden Molekülen wie Gallium (68Ga) markiert werden.
GalliaPharm enthält radioaktives Germanium (68Ge), das zur Herstellung einer 68Ga -Lösung für die Markierung verwendet wird. Es ist nicht für die direkte Anwendung bei Patientinnen und Patienten bestimmt. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for GalliaPharm.
Ixchiq (Chikungunya-Impfstoff (Lebendimpfstoff)): hat eine Zulassungsempfehlung für die aktive Immunisierung zur Vorbeugung einer durch das Chikungunya-Virus (CHIKV) verursachten Erkrankung bei Personen ab 18 Jahren erhalten. Die Verwendung dieses Impfstoffs sollte in Übereinstimmung mit den offiziellen Empfehlungen erfolgen.
Das Chikungunya-Fieber ist eine Viruserkrankung, die durch das Chikungunya-Virus verursacht wird, das von infizierten Stechmücken auf den Menschen übertragen wird. Zu den Symptomen gehören Fieber und starke Gelenkschmerzen, Muskelschmerzen, Kopfschmerzen, Übelkeit und Müdigkeit. Chikungunya ist eine schwerwiegende Krankheit, die bei einem kleinen Teil der Patienten zu Multiorganversagen führen kann.
Ixchiq ist der erste Impfstoff in der EU, der Erwachsene vor einer Chikungunya-Infektion schützt. Er wurde im Rahmen des PRIME-Programms (Priority Medicines) der EMA gefördert und im Rahmen von OPEN (Opening procedures at EMA to non-EU authorities) zur Förderung der globalen öffentlichen Gesundheit geprüft.
Die EMA hat eine Pressemitteilung zu Ixchiq veröffentlicht. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Ixchiq.
Zegalogue (Dasiglucagon): hat eine Zulassungsempfehlung für die Behandlung von schwerer Hypoglykämie bei Erwachsenen, Jugendlichen und Kindern ab 6 Jahren mit Diabetes mellitus erhalten.
Es gibt zwei Arten von Diabetes mellitus. Typ-1-Diabetes ist eine Autoimmunerkrankung, bei der die Zellen der Bauchspeicheldrüse durch das Immunsystem zerstört werden, was zu einer verminderten Insulinproduktion führt. Typ-2-Diabetes ist eine Stoffwechselerkrankung, die durch hohen Blutzucker und Insulinresistenz gekennzeichnet ist und etwa 90 % der Diabetesfälle ausmacht. Typ-2-Diabetes tritt vor allem als Folge von Übergewicht und Bewegungsmangel auf, und die Prävalenz nimmt weltweit zu.
Bei Patientinnen und Patienten mit Diabetes mellitus kann die Insulinbehandlung manchmal zu einer Hypoglykämie, d. h. einem zu einer Unterzuckerung, führen.
Dasiglucagon, der Wirkstoff in Zegalogue, ist ein Analogon des körpereigenen Hormons Glucagon und wirkt wie dieses blutzuckererhöhend. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Zegalogue.
Empfehlungen zur Erweiterung der therapeutischen Indikation:
Dupixent (Dupilumab): Erweiterung der Indikation auf die Behandlung unkontrollierter chronisch-obstruktiver Lungenerkrankung (COPD), die durch erhöhte Eosinophilenzahlen im Blut gekennzeichnet sind, mit einer Kombination aus einem inhalativen Kortikosteroid (ICS), einem langwirksamen Beta2-Agonisten (LABA) und einem langwirksamen Muskarin-Antagonisten (LAMA) oder mit einer Kombination aus einem LABA und einem LAMA, wenn ICS nicht geeignet ist, als zusätzliche Erhaltungstherapie bei Erwachsenen.
Dupixent ist bereits für atopische Dermatitis, Asthma, chronische Rhinosinusitis mit nasaler Polyposis, Prurigo nodularis und eosinophile Ösophagitis zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Dupixent.
Eliquis (Apixaban): Erweiterung der Indikation auf die Behandlung venöser Thromboembolien (VTE) und die Vorbeugung wiederkehrender VTE bei pädiatrischen Patientinnen und Patienten ab 28 Tagen bis zum Alter von 18 Jahren.
Eliquis ist bereits zur Vorbeugung von VTE bei Erwachsenen, sowie zur Vorbeugung von Schlaganfällen und systemischen Embolien, zur Behandlung von tiefen Venenthrombosen und Lungenembolien sowie zur Vorbeugung von wiederkehrenden tiefen Venenthrombosen und Lungenembolien bei Erwachsenen zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Eliquis.
Kinpeygo (Budesonid): Erweiterung der Indikation auf die Behandlung von Erwachsenen mit primärer Immunglobulin-A-Nephropathie (IgAN) mit einer Eiweißausscheidung im Urin von ≥1,0 g/Tag (oder einer Protein/Kreatinin-Ratio im Urin von ≥0,8 g/g).
Kinpeygo ist bereits für IgAN-Patientinnen und -Patienten mit einer schlechteren Protein/Kreatinin-Ratio (≥1,5 g/Tag) im Urin zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Kinpeygo.
Livmarli (Maralixibat): Erweiterung der Indikation auf die Behandlung der progressiven familiären intrahepatischen Cholestase (PFIC) bei Patientinnen und Patienten im Alter von 3 Monaten und älter.
Livmarli ist bereits für die Behandlung von cholestatischem Juckreiz bei Patientinnen und Patienten mit Alagille-Syndrom zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Livmarli.
Skyrizi (Risankizumab): Erweiterung der Indikation auf die Behandlung erwachsener Patientinnen und Patienten mit mittelschwerer bis schwerer aktiver Colitis ulcerosa, die auf eine konventionelle Therapie oder eine Biologika-Therapie nur unzureichend oder gar nicht ansprechen oder diese nicht vertragen.
Skyrizi ist bereits für die Behandlung von Plaque-Psoriasis, Psoriasis-Arthritis und Morbus Crohn zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Skyrizi.
Tagrisso (Osimertinib): Erweiterung der Indikation auf die Kombination mit Pemetrexed und platinbasierter Chemotherapie für die Erstlinienbehandlung erwachsener Patientinnen und Patienten mit fortgeschrittenem nicht-kleinzelligem Lungenkrebs (NSCLC), deren Tumoren EGFR-Exon 19-Deletionen oder Exon 21 (L858R)-Substitutionsmutationen aufweisen.
Tagrisso ist bereits für verschiedene andere Behandlungssettings bei nicht-kleinzelligem Lungenkrebs (NSCLC) zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Tagrisso.
Tevimbra (Tislelizumab): Erweiterung der Indikation auf mehrere Behandlungssettings bei nicht-kleinzelligem Lungenkrebs (NSCLC).
Tevimbra in Kombination mit Pemetrexed und platinhaltiger Chemotherapie wird angewendet zur Erstlinienbehandlung des nicht-plattenepithelialen nicht-kleinzelligen Lungenkarzinoms mit PD-L1-Expression auf ≥ 50 % der Tumorzellen ohne EGFR- oder ALK-positive Mutationen bei erwachsenen Patientinnen und Patienten, die:
- ein lokal fortgeschrittenes NSCLC haben und nicht für eine chirurgische Resektion oder eine platinbasierte Radiochemotherapie in Frage kommen oder
- ein metastasiertes NSCLC haben.
Tevimbra in Kombination mit Carboplatin und entweder Paclitaxel oder nab-Paclitaxel wird angewendet zur Erstlinienbehandlung des plattenepithelialen nicht-kleinzelligen Lungenkarzinoms bei erwachsenen Patientinnen und Patienten, die:
- ein lokal fortgeschrittenes NSCLC haben und nicht für eine chirurgische Resektion oder eine platinbasierte Radiochemotherapie in Frage kommen, oder
- ein metastasiertes NSCLC haben.
Tevimbra als Monotherapie wird angewendet zur Behandlung des lokal fortgeschrittenen oder metastasierten nicht-kleinzelligen Lungenkarzinoms nach vorheriger platinbasierter Therapie bei erwachsenen Patientinnen und Patienten. Patientinnen und Patienten mit EGFR-mutiertem oder ALK-positivem NSCLC sollen vor der Behandlung mit Tislelizumab ebenfalls zielgerichtete Therapien erhalten haben.
Tevimbra ist bereits für die Behandlung von Plattenepithelkarzinomen der Speiseröhre zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Tevimbra.
Neu veröffentlichte EPARs:
Der EPAR (Europäischer öffentlicher Bewertungsbericht) ist das Hauptdokument, in dem die EMA detaillierte Informationen über die vom CHMP bewerteten Arzneimittel veröffentlicht. Nachstehend finden Sie eine Liste der EPARs für kürzlich zugelassene Produkte, die auf der EMA-Homepage veröffentlicht wurden:
Awiqli (Insulin icodec): ist indiziert für die Behandlung von Diabetes mellitus bei Erwachsenen. Siehe EPAR Awiqli.
Celldemic (zoonotischer Influenza-Impfstoff (H5N1): (Oberflächenantigen, inaktiviert, adjuvantiert, in Zellkulturen hergestellt)) wird angewendet zur aktiven Immunisierung gegen das Influenza-A-Virus des Subtyps H5N1 bei Erwachsenen und Kindern ab 6 Monaten. Die Anwendung von Celldemic soll gemäß offiziellen Empfehlungen erfolgen. Siehe EPAR Celldemic.
Emblaveo (Aztreonam / Avibactam): ist bei erwachsenen Patientinnen und Patienten zur Behandlung der folgenden Infektionen indiziert:
- Komplizierte intraabdominelle Infektionen (cIAI)
- Nosokomiale Pneumonien (HAP), einschließlich beatmungsassoziierter Pneumonien (VAP)
- Komplizierte Harnwegsinfektionen (cUTI), einschließlich Pyelonephritis
Emblaveo ist auch für die Behandlung von Infektionen aufgrund aerober Gram-negativer Erreger bei erwachsenen Patientinnen und Patienten mit begrenzten Behandlungsoptionen indiziert. Die offiziellen Richtlinien für den angemessenen Gebrauch von antibakteriellen Wirkstoffen sind zu berücksichtigen. Siehe EPAR Emblaveo.
Filspari (Sparsentan): wird angewendet bei der Behandlung von Erwachsenen mit primärer Immunglobulin-A-Nephropathie (IgAN) mit einer Ausscheidung von Eiweiß im Urin von ≥ 1,0 g/Tag (oder einem Protein/Kreatinin-Quotient im Urin von ≥ 0,75 g/g, siehe Abschnitt 5.1 der Fachinformation). Siehe EPAR Filspari.
Incellipan (Impfstoff gegen pandemische Influenza (H5N1) (Oberflächenantigen, inaktiviert, adjuvantiert, in Zellkulturen hergestellt): wird angewendet zur aktiven Immunisierung gegen Influenza bei einer offiziell ausgerufenen Pandemie. Die Anwendung von Incellipan soll gemäß offiziellen Empfehlungen erfolgen. Siehe EPAR Incellipan.
Lytenava (Bevacizumab gamma): wird angewendet bei Erwachsenen zur Behandlung der neovaskulären (feuchten) altersbedingten Makuladegeneration (neovascular age-related macular degeneration, nAMD). Siehe EPAR Lytenava.
Ryzneuta (Efbemalenograstim alfa): wird angewendet zur Verkürzung der Dauer von Neutropenien sowie zur Verminderung der Häufigkeit neutropenischen Fiebers bei erwachsenen Patientinnen und Patienten mit malignen Tumoren (ausgenommen von chronisch myeloischer Leukämie und myelodysplastischem Syndrom), die mit einer zytotoxischen Chemotherapie behandelt werden. Siehe EPAR Ryzneuta.
Tizveni (Tislelizumab): ist für die folgenden Indikationen angezeigt:
Tizveni in Kombination mit Pemetrexed und platinhaltiger Chemotherapie wird angewendet zur Erstlinienbehandlung des nicht-plattenepithelialen nicht-kleinzelligen Lungenkarzinoms mit PD-L1-Expression auf ≥ 50 % der Tumorzellen ohne EGFR- oder ALK-positive Mutationen bei erwachsenen Patientinnen und Patienten, die:
- ein lokal fortgeschrittenes NSCLC haben und nicht für eine chirurgische Resektion oder eine platinbasierte Radiochemotherapie in Frage kommen oder
- ein metastasiertes NSCLC haben.
Tizveni in Kombination mit Carboplatin und entweder Paclitaxel oder nab-Paclitaxel wird angewendet zur Erstlinienbehandlung des plattenepithelialen nicht-kleinzelligen Lungenkarzinoms bei erwachsenen Patientinnen und Patienten, die:
- ein lokal fortgeschrittenes NSCLC haben und nicht für eine chirurgische Resektion oder eine platinbasierte Radiochemotherapie in Frage kommen, oder
- ein metastasiertes NSCLC haben.
Tizveni als Monotherapie wird angewendet zur Behandlung des lokal fortgeschrittenen oder metastasierten nicht-kleinzelligen Lungenkarzinoms nach vorheriger platinbasierter Therapie bei erwachsenen Patientinnen und Patienten. Patientinnen und Patienten mit EGFR-mutiertem oder ALK-positivem NSCLC sollen vor der Behandlung mit Tislelizumab ebenfalls zielgerichtete Therapien erhalten haben. Siehe EPAR Tizveni.
Voydeya (Danicopan): wird angewendet als Zusatztherapie zu Ravulizumab oder Eculizumab zur Behandlung von erwachsenen Patientinnen und Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), die eine residuale hämolytische Anämie haben. Siehe EPAR Voydeya.
Zynyz (Retifanlimab): wird angewendet als Monotherapie zur Erstbehandlung von erwachsenen Patientinnen und Patienten mit metastasiertem oder rezidivierendem, lokal fortgeschrittenem Merkelzell-Karzinom (MCC), das nicht für eine kurative Operation oder Strahlentherapie geeignet ist. Siehe EPAR Zynyz.
Die vorherigen CHMP Meeting Highlights sind erreichbar unter: CHMP Meeting Highlights-BASG - BASG
