Um Anreize zu setzen für eine möglicherweise unwirtschaftliche Entwicklung und Vermarktung eines Arzneimittels für seltene Erkrankungen, hat die Europäische Kommission ein freiwilliges und kostenfreies Verfahren für die Ausweisung als Arzneimittel für seltene Leiden (Verordnung 141/2000) ins Leben gerufen, bei dem Vergünstigungen für Arzneimittelentwicklungen beantragt werden können. Die Ausweisung als Arzneimittel für seltene Leiden (orphan designation, OD) ist ein mehrstufiger Prozess mit initialer Ausweisung und der Bestätigung der Kriterien zum Zeitpunkt der Zulassung oder größerer Indikationserweiterung.

Schon zu Beginn der Arzneimittelentwicklung, also in manchen Fällen schon Jahre vor der Marktzulassung, kann der orphan drug Status auf der Basis von Krankheitsmodellen oder frühen klinischen Daten beim Komitee für seltene Leiden (Committee for Orphan Medicinal Products, COMP)
beantragt werden.

Die Zulassungsempfehlung für Arzneimittel, die eine orphan designation besitzen, erteilt der CHMP im zentralisierten Zulassungsverfahren.