CHMP Meeting Highlights September 2024
In diesem Monat haben Arzneimittel für die folgenden Anwendungsgebiete eine Zulassungsempfehlung erhalten:
- Eierstock-, Eileiter- oder primärer Peritonealkrebs
- Kleinzelliger Lungenkrebs im fortgeschrittenen Stadium
- Hämophilie A + B
- Radiomarkierung mit Lutetium(177Lu)chlorid
- Aktive Immunisierung zur Verhinderung einer invasiven Erkrankung durch Neisseria meningitidis der Gruppen A,B,C,W und Y
Neue Arzneimittel zur Zulassung empfohlen:
Elahere (Mirvetuximab Soravtansin): hat eine Zulassungsempfehlung für die Monotherapie erwachsener Patientinnen mit Folatrezeptor-alpha (FRα)-positivem, platinresistentem hochgradigem serösem epithelialem Eierstock-, Eileiter- oder primärem Peritonealkrebs erhalten, die zuvor eine bis drei systemische Behandlungen erhalten haben.
Eierstock-, Eileiter- oder primärer Peritonealkrebs sind eine Gruppe von Krebsarten, die im Epithel der oben genannten Organe entstehen. Da sie sich von denselben Zellen ableiten und ähnliche Behandlungsstrategien erfordern, werden sie unter dem Begriff „epitheliales Ovarialkarzinom“ zusammengefasst. Die Überlebensraten des epithelialen Ovarialkarzinoms sind in den letzten zehn Jahren leicht gestiegen, allerdings wird es häufig in einem fortgeschrittenen Stadium diagnostiziert, was mit einer schlechten Prognose einhergeht.
Der Folatrezeptor alpha (FRα) wird bei vielen Epitheltumoren überexprimiert, insbesondere bei serösem und endometrioidem Ovarialkarzinom sowie bei serösem und endometrioidem Endometriumkarzinom, und steht in Zusammenhang mit der DNA-Synthese, der Zellproliferation, der DNA-Reparatur und der intrazellulären Signalübertragung, die alle für die Tumorentstehung relevant sind. Mirvetuximab soravtansine, der Wirkstoff von Elahere, ist ein Antikörper-Wirkstoff-Konjugat (ADC), bei dem beide Teile über einen spaltbaren Linker verbunden sind. Während der monoklonale Antikörper Mirvetuximab an FRα bindet und die Internalisierung des gesamten Konjugats in die Zelle einleitet, ist die Arzneimittelkomponente Soravtansin ein Chemotherapeutikum, das den Zellzyklus stoppt und den Zelltod herbeiführt. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Elahere.
Hetronifly (Serplulimab): hat in Kombination mit Carboplatin und Etoposid eine Zulassungsempfehlung für die Erstlinienbehandlung erwachsener Patientinnen und Patienten mit kleinzelligem Lungenkrebs im extensiven Stadium erhalten.
Kleinzelliger Lungenkrebs ist eine aggressive Form von Lungenkrebs und macht etwa 15 % aller Lungenkrebserkrankungen aus. Er wird fast ausschließlich bei Raucherinnen und Rauchern diagnostiziert. Er ist gekennzeichnet durch die frühe Entwicklung von Metastasen, weshalb die Prognose häufig schlecht ist. Die mediane Überlebensdauer bei einer Erkrankung im extensiven Stadium liegt zwischen 8 und 13 Monaten.
Serplulimab ist ein monoklonaler Antikörper und neuartiger Checkpoint-Inhibitor, der auf PD-1 (programmed cell death protein 1) abzielt, das auf T-Zellen exprimiert wird. Viele Krebszellen in verschiedenen Geweben exprimieren PD-L1 oder PD-L2 (programmed cell death ligand 1/2), die Liganden für PD-1. Diese Überexpression stellt einen Mechanismus zur Umgehung des Immunsystems dar, da die Aktivierung von PD-1 das Immunsystem herunterreguliert. Serplulimab blockiert die Interaktion zwischen PD-1 und PD-L1/2 und verstärkt die T-Zell-Reaktionen gegen die Krebszellen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Hetronifly.
Hympavzi (Marstacimab): hat eine Zulassungsempfehlung für die routinemäßige Prophylaxe von Blutungsepisoden bei Patientinnen und Patienten ab 12 Jahren und einem Gewicht von mindestens 35 kg erhalten, mit:
- schwerer Hämophilie A (angeborener Faktor-VIII-Mangel, FVIII < 1%) ohne Faktor-VIII-Inhibitoren, oder
- schwerer Hämophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel, FIX < 1 %) ohne Faktor-IX-Inhibitoren.
Die angeborene Hämophilie ist eine X-chromosomal-rezessive Krankheit, die durch Mutationen in den Genen für den Gerinnungsfaktor VIII (Hämophilie A) oder IX (Hämophilie B) verursacht wird. Sie ist gekennzeichnet durch die Unfähigkeit, Blutgerinnsel zu bilden, was zu einem erhöhten Risiko von Blutergüssen, inneren Blutungen und Blutungen in den Gelenken führt. Die Krankheit kann je nach der körpereigenen Plasmaaktivität der Gerinnungsfaktoren als leicht, mittelschwer oder schwer eingestuft werden.
Marstacimab ist ein monoklonaler Antikörper, der die gerinnungshemmende Funktion von TFPI (tissue factor pathway inhibitor) blockiert. Diese Hemmung verstärkt den extrinsischen Gerinnungsweg und kann den Mangel an den Gerinnungsfaktoren VIII oder IX, die zum intrinsischen Gerinnungssystem gehören, teilweise ausgleichen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Hympavzi.
Penbraya (Konjugatimpfstoff gegen Meningokokken der Gruppen A, C, W und Y sowie Impfstoff der Gruppe B (rekombinant, adsorbiert)): wurde für die aktive Immunisierung von Personen ab 10 Jahren zur Vorbeugung invasiver Erkrankungen durch Neisseria meningitidis der Gruppen A, B, C, W und Y empfohlen.
Die Meningokokkenerkrankung ist eine schwere bakterielle Infektion der Hirn- und Rückenmarkshäute (Meningen) oder des Blutes. Zu den Symptomen gehören Fieber, Kopfschmerzen, Nackensteife und Hautausschlag. Eine Meningokokkenerkrankung kann zu Organschäden oder zum Tod führen. Penbraya ist eine aktive Immunisierung gegen die Meningokokken-Erkrankung. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Penbraya.
Theralugand ((177Lu) Lutetiumchlorid): hat eine Zulassungsempfehlung für die folgende Indikation erhalten:
Theralugand ist eine radiopharmazeutische Vorstufe, die nicht zur direkten Anwendung am Patienten/an der Patientin bestimmt ist. Es darf nur für die Radiomarkierung von Trägermolekülen verwendet werden, die speziell für die Radiomarkierung mit (177Lu) Lutetiumchlorid entwickelt und zugelassen wurden.
Eine Radiomarkierung ist für bestimmte diagnostische Verfahren wie die Positronen-Emissions-Tomographie (PET) oder die Single-Photon-Emissions-Computertomographie (SPECT) erforderlich. Diese bildgebenden Verfahren werden z. B. für die Diagnose verschiedener Krebsarten eingesetzt.
(177Lu) Lutetiumchlorid ist ein radioaktives Molekül, das Beta-Minus- und Gammastrahlung aussendet und an entsprechende Trägermedikamente gebunden werden kann. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Theralugand.
Empfehlungen zur Erweiterung der therapeutischen Indikation:
Aflunov (zoonotischer Influenza-Impfstoff (H5N1) (Oberflächenantigen, inaktiviert, adjuvantiert)): Erweiterung der Indikation um die aktive Immunisierung gegen den Subtyp H5N1 des Influenza-A-Virus bei Kindern ab 6 Monaten.
Aflunov ist bereits für Erwachsene zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Aflunov.
Buccolam (Midazolam): Erweiterung der Indikation auf die Behandlung von lang anhaltenden, akuten Krampfanfällen bei Erwachsenen. Buccolam ist bereits für die Behandlung von Krampfanfällen bei Kindern von 3 Monaten bis < 18 Jahren zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Buccolam.
Darzalex (Daratumumab): Erweiterung der Indikation auf die Behandlung erwachsener Patientinnen und Patienten mit neu diagnostiziertem multiplem Myelom, die für eine autologe Stammzelltransplantation in Frage kommen, in Kombination mit Bortezomib, Lenalidomid und Dexamethason.
Darzalex ist bereits für die Behandlung des multiplen Myeloms in verschiedenen Therapielinien und verschiedenen Kombinationsschemata, sowie für die Behandlung der Leichtketten-Amyloidose (AL) zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Darzalex.
Dupixent (Dupilumab): Erweiterung der Indikation auf die Behandlung der eosinophilen Ösophagitis bei Kindern ab einem Jahr und einem Gewicht von mindestens 15 kg, deren Erkrankung von einer konventionellen medikamentösen Therapie nur unzureichend kontrolliert wird, die diese nicht vertragen oder für eine solche nicht in Frage kommen.
Dupixent ist bereits für die Behandlung der eosinophilen Ösophagitis bei Erwachsenen und Jugendlichen, sowie für die Behandlung von atopischer Dermatitis, Asthma, chronischer Rhinosinusitis mit nasaler Polyposis (CRSwNP), Prurigo nodularis (PN) und chronisch obstruktiver Lungenerkrankung (COPD) zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Dupixent.
Esperoct (Turoctocog alfa pegol): Erweiterung der Indikation auf die Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patientinnen und Patienten unter 12 Jahren mit Hämophilie A (angeborener Faktor VIII-Mangel).
Esperoct ist bereits für die Anwendung bei Patientinnen und Patienten ab 12 Jahren und bei Erwachsenen zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Esperoct.
Fasenra (Benralizumab): Erweiterung der Indikation auf die Zusatzbehandlung von erwachsenen Patientinnen und Patienten mit rezidivierender oder refraktärer eosinophiler Granulomatose mit Polyangiitis.
Fasenra ist bereits für die Behandlung von Asthma zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Fasenra.
Imvanex (modifiziertes Vacciniavirus Ankara - Bavarian Nordic (MVA-BN)): Erweiterung der Indikation auf die aktive Immunisierung gegen Pocken, Affenpocken und durch Vacciniaviren hervorgerufene Krankheiten bei Jugendlichen ab 12 Jahren.
Imvanex ist bereits für die Anwendung bei Erwachsenen zugelassen. Die EMA hat eine Pressemitteilung zu dieser Indikationserweiterung veröffentlicht. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Imvanex.
Keytruda (Pembrolizumab): Erweiterung der Indikation um die beiden folgenden Indikationen:
- Keytruda ist in Kombination mit Chemoradiotherapie (externe Strahlentherapie, gefolgt von Brachytherapie) für die Behandlung von lokal fortgeschrittenem Gebärmutterhalskrebs im FIGO-2014-Stadium III - IVA bei Erwachsenen indiziert, die keine vorherige definitive Therapie erhalten haben.
- Keytruda ist in Kombination mit Carboplatin und Paclitaxel für die Erstlinienbehandlung des primären fortgeschrittenen oder rezidivierenden Endometriumkarzinoms bei Erwachsenen indiziert, die für eine systemische Therapie in Frage kommen.
Keytruda ist bereits für eine Vielzahl von soliden Tumoren zugelassen, darunter auch für verschiedene Behandlungsschemata bei Gebärmutterhals- und Endometriumkrebs. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Keytruda.
Otezla (Apremilast): Erweiterung der Indikation auf die Behandlung von mittelschwerer bis schwerer Plaque-Psoriasis bei Kindern und Jugendlichen ab 6 Jahren und einem Gewicht von mindestens 20 kg, die für eine systemische Therapie in Frage kommen.
Otezla ist bereits für die Behandlung von Psoriasis bei Erwachsenen, sowie für die Behandlung von Psoriasis-Arthritis und Morbus Behçet zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Otezla.
Pravafenix (Fenofibrat / Pravastatin-Natrium): Erweiterung der bestehenden Indikation auf die Erhaltungstherapie mit anderen Statinen mittlerer Dosierung als Pravastatin. Die vollständige Indikation wird wie folgt lauten:
Pravafenix ist angezeigt, als Ergänzung zu einer Diät und anderen nicht-pharmakologischen Behandlungen (z. B. Bewegung, Gewichtsreduktion), zur Behandlung einer gemischten Hyperlipidämie bei erwachsenen Patientinnen und Patienten mit hohem kardiovaskulärem Risiko, um die Triglyceride zu senken und den HDL-C-Spiegel zu erhöhen, wenn der LDL-C-Spiegel während einer Behandlung mit Pravastatin 40 mg als Monotherapie oder mit einem anderen Statin mittlerer Intensität angemessen kontrolliert ist. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Pravafenix.
Synjardy (Empagliflozin / Metformin): Erweiterung der Indikation auf Kinder ab 10 Jahren zur Behandlung von Typ-2-Diabetes mellitus als Ergänzung zu Diät und Bewegung:
- bei Patientinnen und Patienten, die mit der maximal verträglichen Dosis von Metformin allein nicht ausreichend eingestellt sind
- in Kombination mit anderen Arzneimitteln zur Behandlung von Diabetes, bei Patientinnen und Patienten, die mit Metformin und diesen Arzneimitteln nicht ausreichend eingestellt sind
- bei Patientinnen und Patienten, die bereits mit der Kombination von Empagliflozin und Metformin als separate Tabletten behandelt werden.
Synjardy ist bereits für Erwachsene zugelassen.
Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Synjardy.
Zavicefta (Ceftazidim / Avibactam): Erweiterung der Indikation auf pädiatrische Patientinnen und Patienten ab der Geburt zur Behandlung folgender Infektionen:
- Komplizierte intra-abdominale Infektion
- Komplizierte Harnwegsinfektion, einschließlich Pyelonephritis
- Im Krankenhaus erworbene Lungenentzündung, einschließlich beatmungsbedingter Lungenentzündung
Zavicefta ist bereits zugelassen für die Behandlung der oben genannten Infektionen bei pädiatrischen Patientinnen und Patienten ab 3 Monaten und bei Erwachsenen, sowie für die Behandlung erwachsener Patientinnen und Patienten mit Bakteriämie, die in Verbindung mit einer der oben genannten Infektionen auftritt oder bei der der Verdacht besteht, dass sie mit einer dieser Infektionen in Verbindung steht. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Zavicefta.
Neu veröffentlichte EPARs:
Der EPAR (Europäischer öffentlicher Bewertungsbericht) ist das Hauptdokument, in dem die EMA detaillierte Informationen über die vom CHMP bewerteten Arzneimittel veröffentlicht. Nachstehend finden Sie eine Liste der EPARs für kürzlich zugelassene Produkte, die auf der EMA-Homepage veröffentlicht wurden:
Adzynma (rADAMTS13): ist eine Enzymersatztherapie (EET) zur Behandlung eines ADAMTS13-Mangels bei Kindern und Erwachsenen mit kongenitaler thrombotisch-thrombozytopenischer Purpura (cTTP). Adzynma ist für alle Altersgruppen geeignet. Siehe EPAR Adzynma.
Balversa (Erdafitinib): als Monotherapie ist indiziert zur Behandlung erwachsener Patientinnen und Patienten mit nicht resezierbarem oder metastasiertem Urothelkarzinom (urothelial carcinoma, UC) und bestimmten genetischen Veränderungen des Fibroblasten-Wachstumsfaktor-Rezeptor-3 (fibroblast growth factor receptor 3, FGFR3), die zuvor mindestens eine Therapielinie mit einem PD-1- oder PD-L1-Inhibitor im nicht resezierbarem oder metastasierten Stadium erhalten haben. Siehe EPAR Balversa.
Durveqtix (fidanacogene elaparvovec): wird angewendet zur Behandlung von schwerer und mittelschwerer Hämophilie B (kongenitaler Faktor-IX-Mangel) bei erwachsenen Patientinnen und Patienten ohne Faktor-IX-Inhibitoren in der Vorgeschichte und ohne nachweisbare Antikörper gegen die Variante des AAV-Serotyps Rh74. Siehe EPAR Duveqtix.
Das sterile Eluat ((68Ga)Galliumchloridlösung) des Radionuklidgenerators GalliaPharm wird angewendet für die radioaktive In-vitro-Markierung verschiedener Kits für ein radioaktives Arzneimittel, die für die radioaktive Markierung mit solch einem Eluat entwickelt und zugelassen wurden, um für die Bildgebung mittels Positronen-Emissions-Tomographie (PET) verwendet zu werden. Dieser Radionuklidgenerator ist nicht für die direkte Anwendung am Patienten/an der Patientin vorgesehen. Siehe EPAR GalliaPharm.
EURneffy (Epinephrin): wird angewendet zur Notfallbehandlung bei allergischen Reaktionen (Anaphylaxie) aufgrund von Insektenstichen oder -bissen, Lebensmitteln, Arzneimitteln und anderen Allergenen sowie bei idiopathischer oder belastungsbedingter Anaphylaxie. Die Behandlung ist bei Erwachsenen und Kindern mit einem Körpergewicht von ≥ 30 kg angezeigt. Siehe EPAR EURneffy.
mResvia (mRNA-Impfstoff gegen das Respiratorische Synzytialvirus (RSV)): ist indiziert zur aktiven Immunisierung von Erwachsenen im Alter von 60 Jahren und älter zur Prävention von durch das Respiratorische Synzytial-Virus verursachten Erkrankungen der unteren Atemwege (lower respiratory tract disease, LRTD). Die Anwendung dieses Impfstoffs sollte gemäß offiziellen Empfehlungen erfolgen. Siehe EPAR mResvia.
Piasky (Rovalimab): als Monotherapie wird angewendet zur Behandlung von erwachsenen und pädiatrischen Patientinnen und Patienten ab 12 Jahren mit einem Gewicht von mindestens 40 kg mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH):
- Bei Patientinnen und Patienten mit Hämolyse mit klinischen Symptomen, die auf eine hohe Krankheitsaktivität hinweisen.
- Bei Patientinnen und Patienten, die nach mindestens 6 Monaten Behandlung mit einem Inhibitor der Komplementkomponente 5 (C5) klinisch stabil sind
Tauvid (Flortaucipir (18F)): ist ein radioaktives Arzneimittel, das für die Positronen-Emissions-Tomographie (PET)-Bildgebung des Gehirns indiziert ist, um die neokortikale Verteilung von aggregierten Tau-Neurofibrillenbündeln (NFTs) bei erwachsenen Patientinnen und Patienten mit kognitiven Beeinträchtigungen zu beurteilen, die auf die Alzheimer-Krankheit untersucht werden. Flortaucipir (18F) ist in Ergänzung zu klinischen und anderen diagnostischen Untersuchungen einzusetzen. Siehe EPAR Tauvid.
Zegalog (Dasiglucagon): ist angezeigt zur Behandlung von schwerer Hypoglykämie bei Erwachsenen, Jugendlichen und Kindern ab 6 Jahren mit Diabetes mellitus. Siehe EPAR Zegalogue.
Kürzlich begonnene Verfahren:
Jeden Monat werden bei der EMA neue Arzneimittel zur Zulassung eingereicht, die Patientinnen und Patienten neue Therapiemöglichkeiten für verschiedene Erkrankungen eröffnen sollen. Der CHMP führt eine wissenschaftliche Nutzen-/Risiko-Bewertung der beantragten Arzneimittel durch und gibt eine Empfehlung ab. Der CHMP hat mit der Beurteilung der folgenden eingereichten Anträge begonnen:
Zulassungsanträge:
- Atropinsulfat - Behandlung des Fortschreitens der Myopie bei Kindern im Alter von 3 bis 18 Jahren
- Deutetrabenazin - Behandlung der tardiven Dyskinesie
- Eisenzitrat-Koordinationskomplex - Behandlung der Eisenmangelanämie bei erwachsenen Patientinnen und Patienten mit chronischer Nierenerkrankung und erhöhten Serumphosphorwerten
- Humanes normales Immunglobulin - Ersatztherapie (primäre Immundefizienzsyndrome und sekundäre Hypogammaglobulinämie), Immunmodulation (bei primärer thrombozytopenischer Purpura, Guillain-Barré-Syndrom, Kawasaki-Krankheit und multifokaler motorischer Neuropathie).
- Mozafancogene autotemcel - Orphan, ATMP - Behandlung von pädiatrischen Patientinnen und Patienten mit Fanconi-Anämie Typ A
- Obecabtagene autoleucel - Orphan, ATMP - Behandlung von Patientinnen und Patienten mit rezidivierter oder refraktärer akuter lymphoblastischer Leukämie mit B-Zell-Vorläufern
- Pneumokokken-Polysaccharid-Konjugatimpfstoff (21-valent) - zur aktiven Immunisierung zur Vorbeugung von invasiven Erkrankungen und Lungenentzündungen durch Streptococcus pneumoniae
- Sargramostim - Beschleunigte Beurteilung („accelerated assessment“) - Behandlung bei myelosuppressiven Strahlendosen
- Tegomil Fumarat - Behandlung von Multipler Sklerose
Die vorherigen CHMP Meeting Highlights sind erreichbar unter: CHMP Meeting Highlights-BASG - BASG
