CHMP Meeting Highlights Oktober 2024
In diesem Monat haben Arzneimittel für die folgenden Anwendungsgebiete eine Zulassungsempfehlung erhalten:
- Hämophilie A + B
- Influenza-Prophylaxe
- Maligner Aszites
- Diagnostikum zum Nachweis einer Mycobacterium tuberculosis-Infektion
- Erbliche Transthyretin-Amyloidose (ATTRv)
Neue Arzneimittel zur Zulassung empfohlen:
Alhemo (Concizumab): hat eine Zulassungsempfehlung zur routinemäßigen Prophylaxe von Blutungen bei Patientinnen und Patienten ab 12 Jahren mit:
- Hämophilie A (angeborener Faktor VIII-Mangel) mit FVIII-Inhibitoren.
- Hämophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel) mit FIX-Inhibitoren.
Die angeborene Hämophilie ist eine X-chromosomal-rezessive Krankheit, die durch Mutationen in den Genen für den Gerinnungsfaktor VIII (Hämophilie A) oder IX (Hämophilie B) verursacht wird. Sie ist gekennzeichnet durch die Unfähigkeit, Blutgerinnsel zu bilden, was zu einem erhöhten Risiko von Blutergüssen, inneren Blutungen und Blutungen in den Gelenken führt. Die Krankheit kann je nach der körpereigenen Plasmaaktivität der Gerinnungsfaktoren als leicht, mittelschwer oder schwer eingestuft werden.
Concizumab ist ein monoklonaler Antikörper, der die gerinnungshemmende Funktion von TFPI (tissue factor pathway inhibitor) blockiert. Diese Hemmung verstärkt den extrinsischen Gerinnungsweg und kann den Mangel an den Gerinnungsfaktoren VIII oder IX, die zum intrinsischen Gerinnungssystem gehören, teilweise ausgleichen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Alhemo.
Fluad (Influenza-Impfstoff (Oberflächenantigen, inaktiviert, adjuvantiert)): hat eine Zulassungsempfehlung zur Prophylaxe der Influenza bei Erwachsenen ab 50 Jahren erhalten.
Influenza ist eine Infektionskrankheit der Nase, des Rachens und der Lunge, die durch das Influenzavirus verursacht wird. Die Infektion erfolgt in der Regel durch Tröpfchenübertragung von infizierten Personen auf nicht infizierte Personen durch Inhalation. Die Virusinfektion kann Fieber, Husten und Atemprobleme bis hin zu Lungenentzündung verursachen. Fluad ist ein inaktivierter Influenza-Impfstoff. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Fluad.
Flucelvax (Influenza-Impfstoff (Oberflächenantigen, inaktiviert, in Zellkulturen hergestellt)): hat eine Zulassungsempfehlung zur Prophylaxe der Influenza bei Erwachsenen und Kindern ab 2 Jahren erhalten.
Influenza ist eine Infektionskrankheit der Nase, des Rachens und der Lunge, die durch das Influenzavirus verursacht wird. Die Infektion erfolgt in der Regel durch Tröpfchenübertragung von infizierten Personen auf nicht infizierte Personen durch Inhalation. Die Virusinfektion kann Fieber, Husten und Atemprobleme bis hin zu Lungenentzündung verursachen. Flucelvax ist ein inaktivierter Influenza-Impfstoff. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Flucelvax.
Korjuny (Catumaxomab): hat eine Zulassungsempfehlung zur intraperitonealen Behandlung von malignem Aszites bei Erwachsenen mit epithelial cellular adhesion molecule (EpCAM)-positiven Karzinomen erhalten, die nicht für eine weitere systemische Antikrebstherapie in Frage kommen.
Aszites beschreibt eine Ansammlung von Flüssigkeit in der Bauchhöhle, und wird in den meisten Fällen durch Leberzirrhose und Bluthochdruck in der Lebervene verursacht. Maligner Aszites ist kommt seltener vor und kann durch Tumore in verschiedenen Organen wie Eierstock, Lunge, Bauchspeicheldrüse oder Leber verursacht werden. Diese Tumore können Flüssigkeit produzieren und in die Bauchhöhle freisetzen.
Catumaxomab ist ein monoklonaler Antikörper, der drei Bindungsstellen hat, die an Strukturen auf Immun- und Krebszellen binden. Die Catumaxomab-Bindung führt zur gleichzeitigen Rekrutierung und Aktivierung verschiedener Arten von Immuneffektorzellen direkt an der Tumorstelle. Dies ruft eine Vielzahl von Anti-Tumor-Aktivitäten hervor. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Korjuny.
Siiltibcy (Mycobacterium tuberculosis abgeleitete Antigene (rdESAT-6 / rCFP-10)): hat eine Zulassungsempfehlung als Diagnostikum zum Nachweis einer Mycobacterium tuberculosis-Infektion und -Erkrankung bei Erwachsenen und Kindern im Alter von 28 Tagen oder älter erhalten.
Dieses Arzneimittel ist nur zur diagnostischen Anwendung bestimmt.
Tuberkulose ist eine Infektionskrankheit, die durch Bakterien namens Mycobacterium tuberculosis verursacht wird. Es betrifft typischerweise die Lunge und kann zu chronischem Husten mit bluthaltigem Schleim, Fieber, Nachtschweiß und Gewichtsverlust führen.
Die Diagnose der aktiven Tuberkulose erfolgt in der Regel per Röntgenaufnahme des Brustkorbs, während die latente Tuberkulose schwieriger zu diagnostizieren ist. Siiltibcy ist ein diagnostischer Test, der latente Tuberkulose über einen sogenannten Mantoux-Test diagnostizieren kann. Dabei werden bakterielle Proteine in die obere Hautschicht eingebracht. Die Hautreaktion auf diese Proteine kann Aufschluss über die Existenz von Mycobacterium tuberculosis im Körper des Patienten oder der Patientin geben. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Siiltibcy.
Wainzua (Eplontersen): hat eine Zulassungsempfehlung zur Behandlung der erblichen Transthyretin-Amyloidose (ATTRv) bei erwachsenen Patientinnen und Patienten mit Polyneuropathie im Stadium 1 oder 2 erhalten.
Die ATTRv-Amyloidose ist eine seltene und schwerwiegende autosomal dominante Erkrankung, die durch Multisystem-Amyloid-Ablagerungen gekennzeichnet ist. Die häufigsten klinischen Symptome umfassen Polyneuropathie und Kardiomyopathie. ATTRv wird durch Mutationen im TTR-Gen (Erbinformation des Transportproteins Transthyretin) verursacht, die eine Fehlfaltung des Proteins, eine Verklumpung und eine anschließende Ablagerung verursachen.
Eplontersen besteht aus kurzen Nukleotidketten, die die Produktion des mutierten Proteins hemmen können, indem sie die Proteintranslation in der Zelle blockieren. Dies führt zu einer Verlangsamung des Krankheitsverlaufs. Eplontersen wurde speziell designt, um entzündungsfördernde Nebenwirkungen zu reduzieren, die aufgrund des Wirkmechanismus zu erwarten sind. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Wainzua.
Empfehlungen zur Erweiterung der therapeutischen Indikation:
Cerdelga (Eliglustat): Erweiterung der Indikation um die Behandlung von pädiatrischen Patientinnen und Patienten mit Gaucher-Krankheit Typ 1 (GD1), die 6 Jahre und älter sind und ein Mindestkörpergewicht von 15 kg haben, die bei der Enzymersatztherapie (ERT) stabil sind und CYP2D6 schwache Metabolisierer (PMs), intermediäre Metabolisierer (IMs) oder starke Metabolisierer (EMs) sind. Cerdelga ist bereits bei Erwachsenen zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Cerdelga.
Hepcludex (Bullevirtid): Erweiterung der Indikation um die Behandlung der chronischen Hepatitis-Delta-Virus (HDV) -Infektion im Plasma (oder Serum) HDV-RNA-positiver pädiatrischer Patientinnen und Patienten im Alter von 3 Jahren und älter mit einem Gewicht von mindestens 10 kg mit kompensierter Lebererkrankung. Hepcludex ist bereits bei Erwachsenen zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Hepcludex.
Kevzara (Sarilumab): Erweiterung der Indikation um die Behandlung von Polymyalgia rheumatica (PMR) bei erwachsenen Patientinnen und Patienten, die unzureichend auf Kortikosteroide angesprochen haben oder die während des Kortikosteroid-Ausschleichens einen Rückfall erleiden.
Kevzara ist bereits für rheumatoide Arthritis zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Kevzara.
Kisqali (Ribociclib): Erweiterung der Indikation um, in Kombination mit einem Aromatasehemmer, die adjuvante Behandlung von Patientinnen und Patienten mit Hormonrezeptor (HR) -positivem, humanem epidermalem Wachstumsfaktorrezeptor 2 (HER2) -negativem Brustkrebs im Frühstadium mit hohem Rückfallrisiko. Kisqali ist bereits zur Behandlung von fortgeschrittenem oder metastasiertem Brustkrebs zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Kisqali.
Tevimbra (Tislelizumab): Erweiterung der Indikation um die folgenden zwei Indikationen:
- Tevimbra ist, in Kombination mit einer platinbasierten Chemotherapie, für die Erstlinienbehandlung von erwachsenen Patientinnen und Patienten mit nicht resezierbarem, lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem ösophagealen Plattenepithelkarzinom (OSCC) indiziert, deren Tumoren PD-L1 mit einem tumour area positivity (TAP) score von > 5% exprimieren.
- Tevimbra ist in Kombination mit einer Platin- und Fluoropyrimidin-basierten Chemotherapie für die Erstlinienbehandlung von erwachsenen Patientinnen und Patienten mit HER-2-negativem lokal fortgeschrittenem nicht resezierbarem oder metastasiertem Magen- oder Magen-Sophagus-Junction-Adenokarzinom (G/GEJ) indiziert, deren Tumoren PD-L1 mit einem tumour area positivity (TAP) score von > 5% exprimieren.
Tevimbra ist bereits für die Behandlung verschiedener Behandlungssettings von nicht-kleinzelligem Lungenkrebs sowie für die Zweitlinienbehandlung von OSCC zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Tevimbra.
Yselty (Linzagolix Cholin): Erweiterung der Indikation um die symptomatische Behandlung der Endometriose bei erwachsenen Frauen im gebärfähigen Alter mit einer Vorgeschichte von medizinischer oder chirurgischer Behandlung ihrer Endometriose. Yselty ist bereits für die Behandlung von moderaten und schweren Symptomen des Gebärmuttermyoms zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Yselty.
Neu veröffentlichte EPARs:
Der EPAR (Europäischer öffentlicher Bewertungsbericht) ist das Hauptdokument, in dem die EMA detaillierte Informationen über die vom CHMP bewerteten Arzneimittel veröffentlicht. Nachstehend finden Sie eine Liste der EPARs für kürzlich zugelassene Produkte, die auf der EMA-Homepage veröffentlicht wurden:
Anzupgo (delgocitinib): wird angewendet zur Behandlung von mittelschwerem bis schwerem chronischem Handekzem (CHE) bei Erwachsenen, bei denen topische Kortikosteroide nicht ausreichen oder nicht geeignet sind. Siehe EPAR Anzupgo.
Iqirvo (elafibranor): ist indiziert für die Behandlung der primär biliären Cholangitis (PBC) in Kombination mit Ursodeoxycholsäure (UDCA) bei Erwachsenen, die nicht ausreichend auf UDCA ansprechen, oder als Monotherapie bei Patientinnen und Patienten, die UDCA nicht vertragen. Siehe EPAR Iqirvo.
Kayfanda (odevixibat): wird angewendet zur Behandlung des cholestatischen Pruritus bei Alagille-Syndrom (ALGS) bei Patientinnen und Patienten im Alter ab 6 Monaten. Siehe EPAR Kayfanda.
Loqtorzi (toripalimab): ist für die folgenden beiden Anwendungsgebiete angezeigt:
Loqtorzi wird angewendet in Kombination mit Cisplatin und Gemcitabin für die Erstlinienbehandlung erwachsener Patientinnen und Patienten mit rezidivierendem, für eine Operation oder Strahlentherapie nicht infrage kommendem, oder metastasiertem Nasopharynxkarzinom.
Loqtorzi wird angewendet in Kombination mit Cisplatin und Paclitaxel indiziert für die Erstlinienbehandlung erwachsener Patientinnen und Patienten mit inoperablem fortgeschrittenem, rezidivierendem oder metastasiertem Plattenepithelkarzinom des Ösophagus. Siehe EPAR Loqtorzi.
Vyloy (zolbetuximab): ist in Kombination mit Fluoropyrimidin- und Platin-haltiger Chemotherapie zur Erstlinienbehandlung von erwachsenen Patientinnen und Patienten mit lokal fortgeschrittenem inoperablem oder metastasiertem HER2-negativem Adenokarzinom des Magens oder des gastroösophagealen Übergangs (gastro-oesophageal junction, GEJ) angezeigt, deren Tumore Claudin (CLDN) 18.2 positiv sind. Siehe EPAR Vyloy.
Winrevair (sotatercept): ist, in Kombination mit anderen Therapien gegen pulmonale arterielle Hypertonie (PAH), für die Behandlung von PAH bei erwachsenen Patientinnen und Patienten mit der WHO-Funktionsklasse (FK) II bis III zur Verbesserung der körperlichen Leistungsfähigkeit angezeigt. Siehe EPAR Winrevair.
Yuvanci (tadalafil): wird angewendet als Ersatztherapie zur Langzeitbehandlung der pulmonal arteriellen Hypertonie (PAH) bei erwachsenen Patientinnen und Patienten mit WHO-Funktionsklasse (WHO-FC) II bis III, die bereits gleichzeitig mit Macitentan und Tadalafil in Kombination als zwei separate Tabletten behandelt werden. Siehe EPAR Yuvanci.
Die vorherigen CHMP Meeting Highlights sind erreichbar unter:CHMP Meeting Highlights-BASG - BASG
