CHMP Meeting Highlights Mai 2021

Informationen über die österreichische Vertretung im CHMP sowie monatliche Updates finden Sie unter diesem Link.

In diesem Monat haben Arzneimittel für die folgenden Anwendungsgebiete eine Zulassungsempfehlung erhalten:

• Aktinische Keratose
• Zerebrale Adrenoleukodystrophie
• Fettleibigkeit (assoziiert mit Defiziten im MC4R-Signalweg)
• Obstruktive Schlafapnoe (übermäßige Tagesschläfrigkeit)
• Progressive familiäre intrahepatische Cholestase
• Chronische Herzinsuffizienz mit reduzierter Ejektionsfraktion
• Symptome von Uterusmyomen

Neue Medikamente zur Zulassung empfohlen

Bylvay (Odevixibat) wurde für eine Marktzulassung unter außergewöhnlichen Umständen für die Behandlung der progressiven familiären intrahepatischen Cholestase (PFIC) bei Patienten im Alter von 6 Monaten oder älter empfohlen. PFIC umfasst mehrere heterogene autosomal rezessiv vererbte Erkrankungen, die mit intrahepatischer Cholestase und gestörter Gallensäuresekretion und -transport einhergehen. Dies führt zu einer Anhäufung von Gallenbestandteilen innerhalb der Leber und ihrer anschließenden Ausscheidung in den Blutkreislauf, was u.a. zu Juckreiz und Gelbsucht führt. Bylvay hemmt den ilealen Gallensäuretransporter (IBAT, ein aktiver Schlüsseltransporter für die Rückresorption von Gallensäuren) und reduziert dadurch die Aufnahme von Gallensäuren in die Leber.  Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Bylvay.

Imcivree (Setmelanotid) zur Behandlung von Fettleibigkeit und zur Kontrolle von Hunger im Zusammenhang mit genetischen Defekten des Melanocortin-4-Rezeptor (MC4R)-Signalwegs. Der MC4R-Signalweg ist ein hypothalamischer neuroendokriner Signalweg, der die Energiehomöostase und Sättigung reguliert. Genetische Defekte innerhalb dieses Signalwegs sind sehr selten und führen zu Polyphagie und früh einsetzender extremer Fettleibigkeit. Imcivree bindet an den MC4R und aktiviert ihn, wodurch der Appetit reduziert und der Ruheumsatz erhöht wird. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Imcivree.

Klisyri (Tirbanibulinmesylat) für die topische Feldbehandlung von nicht-hyperkeratotischer, nicht-hypertropher aktinischer Keratose. Aktinische Keratose ist eine präkanzeröse Läsion der Haut, die durch UV-Licht ausgelöst wird. Sie zeigt sich als erythematöse Flecken auf der Haut und kann als einzelne oder multiple Läsionen auftreten. Durch die Hemmung der Tubulinpolymerisation und des Src-Kinase Signalwegs, unterbricht Klisyri den Zellzyklus und wirkt so als starkes Anti-Proliferations- und Anti-Tumor-Mittel.  Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Klisyri.

Ozawade (Pitolisant) zur Behandlung von exzessiver Tagesschläfrigkeit bei obstruktiver Schlafapnoe (OSA). OSA führt zu Schlafstörungen und nächtlichen Hypoxämien, die sich in exzessiver Tagesschläfrigkeit und Müdigkeit äußern, die ein normales Alltagsleben beeinträchtigen. Ozawade erhöht die Aktivität der histaminergen Neuronen im Gehirn, einem wichtigen Wecksystem, indem es die Histamin-Autorezeptoren blockiert. Außerdem erhöht es die Freisetzung von Acetylcholin, Noradrenalin und Dopamin im Gehirn. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Ozawade.

Ryeqo (Relugolix, Estradiol, Norethisteronacetat) zur Behandlung der Symptome von Uterusmyomen bei erwachsenen Frauen im gebärfähigen Alter. Uterusmyome sind gutartige, hormonempfindliche Tumore der Gebärmutter. Die lästigsten Symptome sind starke Menstruationsblutungen und Schmerzen. Ryeqo reduziert die Ausschüttung des luteinisierenden Hormons (LH) und des follikelstimulierenden Hormons (FSH), was zu einer Verringerung der Östrogen- und Progesteronspiegel führt. Die hierdurch häufig hervorgerufenen menopausalen Symptome, werden durch die Estradiol-Komponente in Ryeqo reduziert. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Ryeqo.

Skysona (elivaldogene autotemcel) zur Behandlung der frühen zerebralen Adrenoleukodystrophie (ALD) bei Patienten ohne einen passenden hämatopoetischen Stammzellspender unter den Geschwistern. ALD ist eine seltene X-chromosomale Stoffwechselerkrankung, wobei die zerebrale Darstellung die schwerste Form ist. Das peroxisomale ALD-Transportprotein (ALDP) ist am Abbauweg von sehr langkettigen Fettsäuren (VLCFA) beteiligt. Bei ALD-Patienten führt die Dysfunktion oder das Fehlen dieses Proteins zu einer Akkumulation von VLCFA im zentralen Nervensystem. Die anschließende Demyelinisierung führt zu einem irreversiblen Verlust der neurologischen Funktion. Skysona ist eine Gentherapie, die aus transduzierten autologen Zellen besteht, die das Gen für ALDP tragen. Da es sich um eine Gentherapie handelt, stützte der CHMP seine positive Stellungnahme auf eine Bewertung durch den Ausschuss für neuartige Therapien (CAT). Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Skysona.

Verquvo (Vericiguat) zur Behandlung der symptomatischen chronischen Herzinsuffizienz bei erwachsenen Patienten mit reduzierter Ejektionsfraktion (HFrEF). Herzinsuffizienz ist mit einer beeinträchtigten Synthese von Stickstoffmonoxid verbunden, was zu einer verminderten Aktivität der löslichen Guanylatzyklase (sGC) und einem nachfolgenden Mangel an cGMP führt. Dies trägt zur Krankheitsprogression bei HFrEF-Patienten bei, da cGMP-Mangel zu myokardialer und vaskulärer Dysfunktion führt. Verquvo stimuliert die sGC und erhöht dadurch die intrazellulären cGMP-Spiegel. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Verquvo.

Empfehlungen zur Erweiterung der therapeutischen Indikation

Blincyto (Blinatumomab): Erweiterung der Indikation als Monotherapie, auf die Behandlung von pädiatrischen Patienten im Alter von 1 Jahr oder älter mit Hochrisiko-Erstrezidiv einer Philadelphia-Chromosom-negativen CD19-positiven akuten B-Vorläufer-Lymphoblasten-Leukämie (ALL) im Rahmen der Konsolidierungstherapie. Für weitere Informationen siehe CHMP post-authorisation summary of positive opinion for Blincyto.

Darzalex (Daratumumab): Erweiterung der Indikation in Kombination mit Pomalidomid und Dexamethason ,auf die Behandlung erwachsener Patienten mit multiplem Myelom, die eine vorherige Therapie mit einem Proteasom-Inhibitor und Lenalidomid erhalten haben und Lenalidomid-refraktär waren oder die mindestens zwei vorherige Therapien mit Lenalidomid und einem Proteasom-Inhibitor erhalten haben und bei oder nach der letzten Therapie ein Fortschreiten der Erkrankung zeigten. Für weitere Informationen siehe CHMP post-authorisation summary of positive opinion for Darzalex.

Darzalex (Daratumumab): Erweiterung der Indikation in Kombination mit Cyclophosphamid, Bortezomib und Dexamethason, auf die Behandlung erwachsener Patienten mit neu diagnostizierter systemischer Leichtketten-Amyloidose (ALL). Für weitere Informationen siehe CHMP post-authorisation summary of positive opinion for Darzalex.

Eucreas (Vildagliptin, Metforminhydrochlorid): Die bisher zugelassene Indikation wurde überarbeitet. Eucreas ist jetzt als Ergänzung zu Diät und Bewegung zur Verbesserung der Blutzuckerkontrolle bei Erwachsenen mit Typ-2-Diabetes mellitus indiziert: bei Patienten, die mit Metforminhydrochlorid allein nur unzureichend eingestellt sind; bei Patienten, die bereits mit der Kombination aus Vildagliptin und Metforminhydrochlorid, als separate Tabletten, behandelt werden; oder in Kombination mit anderen Arzneimitteln zur Behandlung von Diabetes, einschließlich Insulin, wenn diese keine ausreichende Blutzuckerkontrolle bieten. Für weitere Informationen siehe CHMP post-authorisation summary of positive opinion for Eucreas.

Evotaz (Atazanavir, Cobicistat): Erweiterung der Indikation auf die Behandlung von Jugendlichen (im Alter von 12 Jahren und älter mit einem Gewicht von mindestens 35 kg) mit HIV-Infektion. Für weitere Informationen siehe CHMP post-authorisation summary of positive opinion for Evotaz.

Galvus (Vildagliptin): Die bisher zugelassene Indikation wurde überarbeitet. Galvus ist nun als Ergänzung zu Diät und Bewegung zur Verbesserung der glykämischen Kontrolle bei Erwachsenen mit Typ-2-Diabetes mellitus indiziert: als Monotherapie bei Patienten, bei denen Metformin aufgrund von Kontraindikationen oder Unverträglichkeit ungeeignet ist; oder in Kombination mit anderen Arzneimitteln zur Behandlung von Diabetes, einschließlich Insulin, wenn diese keine ausreichende glykämische Kontrolle bieten. Für weitere Informationen siehe CHMP post-authorisation summary of positive opinion for Galvus.

Icandra (Vildagliptin, Metforminhydrochlorid): Die bisher zugelassene Indikation wurde überarbeitet. Icandra ist jetzt als Ergänzung zu Diät und Bewegung zur Verbesserung der Blutzuckerkontrolle bei Erwachsenen mit Typ-2-Diabetes mellitus indiziert: bei Patienten, die mit Metforminhydrochlorid allein unzureichend eingestellt sind; bei Patienten, die bereits mit der Kombination aus Vildagliptin und Metforminhydrochlorid, als separate Tabletten, behandelt werden; oder in Kombination mit anderen Arzneimitteln zur Behandlung von Diabetes, einschließlich Insulin, wenn diese keine ausreichende Blutzuckerkontrolle bieten. Für weitere Informationen siehe CHMP post-authorisation summary of positive opinion for Icandra.

Jalra (Vildagliptin): Die bisher zugelassene Indikation wurde überarbeitet. Jalra ist nun als Ergänzung zu Diät und Bewegung zur Verbesserung der glykämischen Kontrolle bei Erwachsenen mit Diabetes mellitus Typ 2 indiziert: als Monotherapie bei Patienten, bei denen Metformin aufgrund von Kontraindikationen oder Unverträglichkeit ungeeignet ist; oder in Kombination mit anderen Arzneimitteln zur Behandlung von Diabetes, einschließlich Insulin, wenn diese keine ausreichende glykämische Kontrolle bieten. Für weitere Informationen siehe CHMP post-authorisation summary of positive opinion for Jalra.

Jardiance (Empagliflozin): Erweiterung der Indikation auf die Behandlung von Erwachsenen mit symptomatischer chronischer Herzinsuffizienz mit reduzierter Ejektionsfraktion. Jardiance war bereits für die Behandlung von Typ-2-Diabetes mellitus zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP post-authorisation summary of positive opinion for Jardiance.

Keytruda (Pembrolizumab): Erweiterung der Indikation in Kombination mit platin- und fluoropyrimidinbasierter Chemotherapie, auf die Erstlinienbehandlung von Patienten mit lokal fortgeschrittenem inoperablem oder metastasiertem Karzinom der Speiseröhre oder HER-2-negativem Adenokarzinom des gastroösophagealen Übergangs bei Erwachsenen, deren Tumoren PD-L1 mit einem CPS ≥ 10 exprimieren. Keytruda war zuvor in Kombination oder als Monotherapie für die Behandlung von Melanom, nicht-kleinzelligem Lungenkarzinom, klassischem Hodgkin-Lymphom, Urothelkarzinom, Plattenepithelkarzinom im Kopf- und Halsbereich, Nierenzellkarzinom und Darmkrebs zugelassen worden. Für weitere Informationen siehe CHMP post-authorisation summary of positive opinion for Keytruda.

Libtayo (Cemiplimab): Erweiterung der Indikation als Monotherapie, auf die Behandlung erwachsener Patienten mit lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem Basalzellkarzinom, die auf einen Hedgehog-Pathway-Inhibitor (HHI) angesprochen haben oder diesen nicht vertragen. Für weitere Informationen siehe CHMP post-authorisation summary of positive opinion for Libtayo.

Libtayo (Cemiplimab): Erweiterung der Indikation auf die Erstlinienbehandlung erwachsener Patienten mit nicht-kleinzelligem Lungenkarzinom (NSCLC), das PD-L1 exprimiert (in ≥ 50% der Tumorzellen), ohne EGFR-, ALK- oder ROS1-Aberrationen, mit: lokal fortgeschrittenem NSCLC, die keine Kandidaten für eine definitive Chemobestrahlung sind, oder metastasiertem NSCLC. Für weitere Informationen siehe CHMP post-authorisation summary of positive opinion for Libtayo.

Opdivo (Nivolumab): Erweiterung der Indikation, in Kombination mit Ipilimumab, auf die Behandlung erwachsener Patienten mit Mismatch-Reparatur-defizientem oder mikrosatelliteninstabilem metastasiertem kolorektalen Karzinom nach vorheriger Fluoropyrimidin-basierter Kombinationschemotherapie. Opdivo war zuvor in Kombination oder als Monotherapie für die Behandlung von Melanom, nicht-kleinzelligem Lungenkrebs (NSCLC), malignem Pleuramesotheliom (MPM), Nierenzellkarzinom (RCC), klassischem Hodgkin-Lymphom (cHL), Plattenepithelkarzinom des Kopfes und Halses (SCCHN), Urothelkarzinom und Plattenepithelkarzinom des Ösophagus (OSCC) zugelassen worden. Für weitere Informationen siehe CHMP post-authorisation summary of positive opinion for Opdivo.

Spherox (Sphäroide aus humanen autologen matrixassoziierten Chondrozyten): Erweiterung der Indikation auf die Behandlung von Jugendlichen mit geschlossener epiphysärer Wachstumsplatte im betroffenen Gelenk. Für weitere Informationen siehe CHMP post-authorisation summary of positive opinion for Spherox.

Xiliarx (Vildagliptin): Die bisher zugelassene Indikation wurde überarbeitet. Xiliarx ist nun als Ergänzung zu Diät und Bewegung zur Verbesserung der glykämischen Kontrolle bei Erwachsenen mit Typ-2-Diabetes mellitus indiziert: als Monotherapie bei Patienten, bei denen Metformin aufgrund von Kontraindikationen oder Unverträglichkeit ungeeignet ist; oder in Kombination mit anderen Arzneimitteln zur Behandlung von Diabetes, einschließlich Insulin, wenn diese keine ausreichende glykämische Kontrolle bieten. Für weitere Informationen siehe CHMP post-authorisation summary of positive opinion for Xiliarx.

Yervoy (Ipilimumab): Erweiterung der Indikation, in Kombination mit Nivolumab, auf die Behandlung erwachsener Patienten mit Mismatch-Reparatur-defizientem oder mikrosatelliteninstabilem metastasiertem kolorektalen Karzinom nach vorheriger Fluoropyrimidin-basierter Kombinationschemotherapie. Yervoy war zuvor in Kombination oder als Monotherapie für die Behandlung von Melanom, nicht-kleinzelligem Lungenkrebs (NSCLC), malignem Pleuramesotheliom (MPM) und Nierenzellkarzinom (RCC) zugelassen worden. Für weitere Informationen siehe CHMP post-authorisation summary of positive opinion for Yervoy.

Zomarist (Vildagliptin, Metforminhydrochlorid): Die bisher zugelassene Indikation wurde überarbeitet. Zomarist ist jetzt als Ergänzung zu Diät und Bewegung zur Verbesserung der Blutzuckerkontrolle bei Erwachsenen mit Typ-2-Diabetes mellitus indiziert: bei Patienten, die mit Metforminhydrochlorid allein unzureichend eingestellt sind; bei Patienten, die bereits mit der Kombination aus Vildagliptin und Metforminhydrochlorid, als separate Tabletten, behandelt werden; oder in Kombination mit anderen Arzneimitteln zur Behandlung von Diabetes, einschließlich Insulin, wenn diese keine ausreichende Blutzuckerkontrolle bieten. Für weitere Informationen siehe CHMP post-authorisation summary of positive opinion for Zomarist.

Neu veröffentlichte EPARs

Der EPAR (European Public Assessment Report) ist das Hauptdokument, in dem die EMA ausführliche Informationen über die vom CHMP bewerteten Arzneimittel publiziert. Unten finden Sie eine Liste der EPARs von kürzlich zugelassenen Arzneimitteln, die im Zeitraum von 23. April - 20. Mai 2021 auf der EMA Homepage veröffentlicht wurden.

• Abiraterone Accord (Abirateronacetat) zur Behandlung von Prostatakrebs
• Evrysdi (Risdiplam) zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA)
• Pemazyre (Pemigatinib) zur Behandlung des Cholangiokarzinoms
• Jemperli (Dostarlimab) zur Behandlung von Endometriumkarzinom
• Sibnayal (Kaliumzitrat, Kaliumhydrogencarbonat) zur Behandlung der distalen renalen tubulären Azidose (dRTA)
• Thiotepa Riemser (Thiotepa) für die Anwendung vor der Transplantation von hämatopoetischen Vorläuferzellen
• Alymsys (Bevacizumab) zur Behandlung von Dickdarmkrebs, Brustkrebs, nicht-kleinzelligem Lungenkrebs (NSCLC)
• Retsevmo (Selpercatinib) zur Behandlung von Krebs, der durch Mutationen im RET-Gen verursacht wird (nicht-kleinzelliger Lungenkrebs (NSCLC), Schilddrüsenkrebs und medullärer Schilddrüsenkrebs)

Kürzlich gestartete Verfahren

Jeden Monat werden bei der EMA neue Arzneimittel zur Zulassung eingereicht, die Patientinnen und Patienten neue Therapiemöglichkeiten für verschiedene Erkrankungen eröffnen sollen. Das CHMP führt eine wissenschaftliche Bewertung der Anträge durch und gibt eine Empfehlung ab. Das CHMP hat mit der Beurteilung der folgenden eingereichten Anträge begonnen:

Erste Zulassungsanträge:

• Tetravalenter Dengue-Impfstoff (lebend, abgeschwächt), gemäß Artikel 58: Prävention der Dengue-Krankheit.
• Tetravalenter Dengue-Impfstoff (lebend, abgeschwächt): Prävention der Dengue-Krankheit.
• Betulae-Rinden-Trockenextrakt (5-10:1; Extraktionslösungsmittel: n-Heptan 95 % (w/w)): Behandlung zur Erzielung einer beschleunigten Heilung von Wunden im Zusammenhang mit dystrophischer und junktionaler Epidermolysis bullosa bei Patienten ab der Geburt.
• Ganirelix: Verhinderung eines vorzeitigen Anstiegs des luteinisierenden Hormons (LH) bei Frauen, die sich einer kontrollierten ovariellen Hyperstimulation für assistierte Reproduktionstechniken (ART) unterziehen.
• Gefapixant: Behandlung von refraktärem oder ungeklärtem chronischen Husten.
• Difelikefalin: Behandlung von Juckreiz.
• Oportuzumab monatox: Behandlung und Rezidivprophylaxe von Carcinoma-in-situ der Harnblase und Rezidivprophylaxe von hochgradigen Ta- oder T1-Papillartumoren.
• Relugolix: Behandlung von erwachsenen Patienten mit fortgeschrittenem Prostatakrebs.
• Enfortumab vedotin: Behandlung des lokal fortgeschrittenen oder metastasierten Urothelkarzinoms.
• Daridorexant: Behandlung von Schlaflosigkeit.
• Teriparatid: Behandlung von Osteoporose.
• Sugammadex: Aufhebung der durch Rocuronium oder Vecuronium induzierten neuromuskulären Blockade.
• Sacituzumab: Govitecan Behandlung von inoperablem lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem dreifach negativem Brustkrebs (mTNBC).

Rückfragehinweis

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