CHMP Meeting Highlights Mai 2023

In diesem Monat haben Arzneimittel für die folgenden Anwendungsgebiete eine Zulassungsempfehlung erhalten:

• Nachweis von prostataspezifischem Membranantigen bei Prostatakrebs
• Epileptische Anfälle im Zusammenhang mit einer CDKL5-Mangelerkrankung

Neue Medikamente zur Zulassung empfohlen:

Pylclari (Piflufolastat (18F)): erhielt ein positives Gutachten für den Nachweis von Prostata-spezifischen Membranantigen (PSMA)-positiven Läsionen mit Positronen-Emissions-Tomographie (PET) bei Erwachsenen mit Prostatakrebs in den folgenden klinischen Situationen:

• Primäres Staging von Patienten mit Hochrisiko- Prostatakrebs vor einer ersten kurativen Therapie,
• Lokalisierung eines Prostatakrebs -Rezidivs bei Patienten mit Verdacht auf ein Rezidiv aufgrund eines Anstiegs des prostataspezifischen Antigens (PSA) im Serum nach einer Erstbehandlung mit kurativer Absicht.

Prostatakrebs ist die zweithäufigste Krebsart bei Männern. Das Membranprotein PSMA wird in der Prostata in hohen Konzentrationen exprimiert und ist bei Prostatakrebs überexprimiert. Pylclari ist ein radioaktives Diagnostikum, das an PSMA bindet und mit einem Positronen emittierenden Isotop (18F) markiert ist, das für die Bildgebung mittels PET verwendet wird. Durch die Bindung an PSMA kann das Radiopharmazeutikum daher Prostatakrebszellen aufspüren.

Pylclari ist das zweite PSMA-gerichtete Radiopharmazeutikum zum Nachweis von Prostatakrebs mittels PET, das in der EU zugelassen ist (nach Locametz (Gozetotid), das seit Dezember 2022 in der EU zugelassen ist). Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Pylclari.

Ztalmy (Ganaxolon): erhielt ein positives Gutachten für die ergänzende Behandlung epileptischer Anfälle im Zusammenhang mit der Cyclin-abhängigen Kinase-ähnlichen 5 (CDKL5)-Mangelerkrankungbei (CDD) Patientinnen und Patienten im Alter von 2 bis 17 Jahren. Ztalmy kann bei Patientinnen und Patienten im Alter von 18 Jahren und älter fortgesetzt werden.
CDD ist eine seltene X-chromosomal-dominante Erbkrankheit, die durch Funktionsverlust-Mutationen im CDKL5-Gen verursacht wird. CDKL5 ist an der Entwicklung und Funktion des Gehirns beteiligt, und Patientinnen und Patienten mit CDD leiden unter Epilepsie und schweren Entwicklungsverzögerungen, einschließlich intellektueller und motorischer Beeinträchtigungen.

Ztalmy ist ein synthetisches Analogon von Allopregnanolon, einem natürlich vorkommenden Neurosteroid, das den Gamma-Aminobuttersäure-Rezeptor Typ A (GABAA) positiv und allosterisch moduliert.

Ztalmy übt seine Wirkung gegen epileptische Anfälle durch allosterische Modulation von GABAA-Rezeptoren aus. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Ztalmy.

Empfehlungen zur Erweiterung der therapeutischen Indikation:

Opdivo (Nivolumab): Erweiterung der Indikationserweiterung auf die neoadjuvante Behandlung von resezierbarem nicht-kleinzelligem Lungenkrebs mit hohem Rezidivrisiko bei erwachsenen Patientinnen und Patienten, deren Tumore eine PD-L1 Expression ≥ 1% aufweisen, in Kombination mit einer platinbasierten Chemotherapie. Opdivo war bereits für die Behandlung von Melanomen und nicht-kleinzelligem Lungenkrebs zugelassen, malignem Pleuramesotheliom, Nierenzellkarzinom, klassischem Hodgkin-Lymphom, Plattenepithelkarzinom des Kopfes und Halses, Urothelkarzinom, kolorektales Karzinom, Plattenepithelkarzinom der Speiseröhre, und Magen-, Magen-Ösophagus-Übergangs- und Speiseröhre-Adenokarzinom. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Opdivo.

Sogroya (Somapacitan): Erweiterung der Indikation für den Ersatz des körpereigenen Wachstumshormons (GH) bei Kindern ab 3 Jahren und Jugendlichen mit Wachstumsstörungen aufgrund von GH-Mangel. Sogroya war bereits für Erwachsene zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Sogroya.

Neu veröffentlichte EPARs:

Der EPAR (Europäischer öffentlicher Bewertungsbericht) ist das Hauptdokument, in dem die EMA detaillierte Informationen über die vom CHMP bewerteten Arzneimittel veröffentlicht. Nachstehend finden Sie eine Liste der EPARs für kürzlich zugelassene Produkte, die auf der EMA-Homepage veröffentlicht wurden:

Elfabrio (pegunigalsidase alfa): wird angewendet für eine langfristige Enzymersatztherapie bei erwachsenen Patienten mit bestätigter Morbus Fabry Diagnose (Mangel an α-Galaktosidase). Siehe EPAR Elfabrio.

Pombiliti (cipaglucosidase alfa): ist eine langfristige Enzymersatztherapie zur Anwendung in Kombination mit dem Enzymstabilisator Miglustat zur Behandlung von Erwachsenen mit der späten Verlaufsform von Morbus Pompe (Mangel an saurer α-Glucosidase). Siehe EPAR Pombiliti.

Tibsovo (ivosidenib): in Kombination mit Azacitidin wird angewendet zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit neu diagnostizierter akuter myeloischer Leukämie (AML) mit einer Isocitrat-Dehydrogenase-1-R132-Mutation, die für eine Standard-Induktionschemotherapie nicht geeignet sind Tibsovo als Monotherapie wird angewendet zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem Cholangiokarzinom mit einer IDH1-R132-Mutation, die zuvor bereits mit mindestens einer systemischen Therapie behandelt worden waren. Siehe EPAR Tibsovo.

Vafseo (vadadustat): wird angewendet bei Erwachsenen zur Behandlung von symptomatischer Anämie infolge chronischer Nierenerkrankung, die dialysepflichtig ist. Siehe EPAR Vafseo.

Kürzlich gestartete Verfahren:

Jeden Monat werden bei der EMA neue Arzneimittel zur Zulassung eingereicht, die Patientinnen und Patienten neue Therapiemöglichkeiten für verschiedene Erkrankungen eröffnen sollen. Das CHMP führt eine wissenschaftliche Bewertung der Anträge durch und gibt eine Empfehlung ab. Das CHMP hat mit der Beurteilung der folgenden eingereichten Anträge begonnen:

Erste Zulassungsanträge:

• Aprocitentan - Behandlung der resistenten Hypertonie
• Buprenorphin - Behandlung der Opioid-Abhängigkeit
• In-vitro-Diagnostikum - Zur Bestimmung des Onkoproteinstatus des humanen epidermalen Wachstumsfaktor-Rezeptors 2 (HER2)
• Methylphenidat-Hydrochlorid - PUMA - Behandlung der Aufmerksamkeitsdefizit-Hyperaktivitätsstörung (ADHS) bei Kindern ab 6 Jahren
• rdESAT-6 + rCFP-10 - Diagnose einer Infektion mit Mycobacterium tuberculosis
• Sugemalimab - Behandlung von Erwachsenen mit metastasierendem nicht-kleinzelligem Lungenkrebs

Rückfragehinweis

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