CHMP Meeting Highlights Juli 2021
Informationen über die österreichische Vertretung im CHMP sowie monatliche Updates finden Sie unter diesem Link.
In diesem Monat haben Arzneimittel für die folgenden Anwendungsgebiete eine Zulassungsempfehlung erhalten:
- Glykogenspeicherkrankheit Typ II oder saurer α-Glucosidase-Mangel (Morbus Pompe)
Neue Medikamente zur Zulassung empfohlen:
Nexviadyme (Avalglucosidase alfa): ist für eine langfristige Enzymersatztherapie zur Behandlung von Patienten mit Morbus Pompe (saurem α-Glucosidase-Mangel) angezeigt. Morbus Pompe ist eine autosomal rezessiv vererbte Stoffwechselerkrankung, die durch eine verminderte oder fehlende Aktivität der lysosomalen α-Glucosidase verursacht wird. Infolgedessen sammelt sich Glykogen in den Lysosomen an, was zu Schäden in den Muskel- und Nervenzellen im gesamten Körper führt. Nexviadyme ist eine rekombinante humane Alpha-Glucosidase, die für den Enzymersatz bestimmt ist und mit synthetischen Glykanen konjugiert ist, um das Targeting der Rezeptoren zu verbessern. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Nexviadyme.
Empfehlungen zur Erweiterung der therapeutischen Indikation:
Deltyba (Delamanid): Deltyba ist als Teil einer geeigneten Kombinationstherapie für die Behandlung der multiresistenten Tuberkulose zugelassen. Die Erweiterung der Indikation schließt nun auch pädiatrische Patient*innen mit einem Körpergewicht von mindestens 10 kg ein. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Deltyba.
Ultomiris (Ravulizumab): Ultomiris ist für die Behandlung der paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie zugelassen. Die Erweiterung der Indikation schließt nun auch pädiatrische Patient*innen mit einem Körpergewicht von mindestens 10 kg ein. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Ultomiris.
Volibris (Ambrisentan): Erweiterung der Indikation auf die Behandlung der pulmonalen arteriellen Hypertonie bei Jugendlichen und Kindern (im Alter von 8 bis unter 18 Jahren) der WHO-Funktionsklasse II bis III einschließlich der Verwendung in der Kombinationsbehandlung. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Volibris.
Vosevi (Sofosbuvir / Velpatasvir / Voxilaprevir): Vosevi ist für die Behandlung der chronischen Hepatitis C Virus-Infektion zugelassen. Die Erweiterung der Indikation schließt nun auch Patient*innen ab 12 Jahren und mit einem Gewicht von mindestens 30 kg ein. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Vosevi.
Neu veröffentlichte EPARs:
Der EPAR (European Public Assessment Report) ist das Hauptdokument, in dem die EMA ausführliche Informationen über die vom CHMP bewerteten Arzneimittel publiziert. Unten finden Sie eine Liste der EPARs von kürzlich zugelassenen Arzneimitteln, die im Zeitraum von 25. Mai bis 22. Juli 2021 auf der EMA Homepage veröffentlicht wurden.
Celsunax (Ioflupan - 123I): zur Unterstützung bei der Diagnose von Bewegungsstörungen wie der Parkinson-Krankheit und bei Demenz. EPAR Celsunax.
Kürzlich gestartete Verfahren:
Jeden Monat werden bei der EMA neue Arzneimittel zur Zulassung eingereicht, die Patientinnen und Patienten neue Therapiemöglichkeiten für verschiedene Erkrankungen eröffnen sollen. Das CHMP führt eine wissenschaftliche Bewertung der Anträge durch und gibt eine Empfehlung ab. Das CHMP hat mit der Beurteilung der folgenden eingereichten Anträge begonnen:
- Amifampridin - Behandlung des Lambert-Eaton-Myasthenie-Syndroms
- Capmatinib - Behandlung von nicht-kleinzelligem Lungenkrebs
- Ciltacabtagene autoleucel - Behandlung des multiplen Myeloms
- Melphalan flufenamide - Behandlung des Multiplen Myeloms
- Omburtamab I-131 - Behandlung des Neuroblastoms
- Palovarotene - Behandlung der Fibrodysplasia ossificans progressiva
- Pirfenidon - Behandlung der leichten bis mittelschweren idiopathischen Lungenfibrose
Referral-Verfahren:
Ein Referral ist ein Verfahren, bei dem die EMA gebeten wird, ein Arzneimittel oder eine Arzneimittelklasse im Namen der Europäischen Union wissenschaftlich zu bewerten. Diese Art von Verfahren dient dazu, bestimmte Bedenken hinsichtlich der Sicherheit oder des Nutzen-Risiko-Verhältnisses auszuräumen. Erfahren Sie mehr über Referral-Verfahren.
Schlussfolgerung des Referral-Verfahrens zu Zynteglo: Das CHMP hat die Ergebnisse einer Überprüfung des Pharmakovigilanz-Komitees (PRAC) der EMA bestätigt, die keinen kausalen Zusammenhang zwischen dem viralen Vektor und akuter myeloischer Leukämie (AML) ergab:
- Obwohl zwei Patienten, die denselben viralen Vektor in einem anderen Arzneimittel erhielten, an AML erkrankten, sind andere Erklärungen als die Insertionsonkogenese plausibler, einschließlich der Konditionierungstherapie, die die Patienten erhielten, und des höheren Risikos von hämatologischem Krebs bei Menschen mit Sichelzellkrankheit.
- Ärzte sollten die Patient*innen, die Zynteglo erhalten, ausdrücklich über das erhöhte Risiko von Blutkrebs durch die in der Konditionierungsbehandlung verwendeten Arzneimittel informieren.
- Ärzte sollten die Patient*innen weiterhin auf Krebs überwachen. Die EMA hat ihre Empfehlung zur Krebsvorsorge aktualisiert und die Anforderung von einmal jährlich auf mindestens einmal jährlich geändert.
Erfahren Sie mehr über den Abschluss des Referral-Verfahrens mit Zynteglo.
Die vorherigen CHMP Meeting Highlights sind erreichbar unter: https://www.basg.gv.at/chmp-highlight
