CHMP Meeting Highlights Dezember 2024 Neu
In diesem Monat haben Arzneimittel für die folgenden Anwendungsgebiete eine Zulassungsempfehlung erhalten:
- hereditären Angioödem
- Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie
- COVID-19
- Atopischen Dermatitis
- Anämie aufgrund von myelodysplastischen Syndromen
- primären biliären Cholangitis
- von-Hippel-Lindau-Krankheit
- Nierenzellkarzinom
Neue Arzneimittel zur Zulassung empfohlen:
Andembry (Garadacimab): hat eine Zulassungsempfehlung zur Vorbeugung von wiederkehrenden Anfällen des hereditären Angioödems (HAE) erhalten. HAE ist eine seltene genetische Störung, die zu wiederkehrenden Anfällen von schweren Schwellungen führt, die Arme, Beine, das Gesicht, den Darmtrakt und die Atemwege betreffen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Andembry.
Beyonttra (Acoramidis): hat ein eine Zulassungsempfehlung zur Behandlung von erwachsenen Patientinnen und Patienten mit Wildtyp- oder varianter Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-CM) erhalten. ATTR-CM ist durch die Ablagerung von unlöslichen Amyloidfibrillen im Herzmuskel gekennzeichnet, die zu Kardiomyopathie und einer eingeschränkten Funktion des Herzens führen.Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Beyonttra.
Kavigale (Sipavibart): hat eine Zulassungsempfehlung zur Prävention von COVID-19 bei immungeschwächten Menschen ab 12 Jahren erhalten.
Eine Stellungnahme der EMA-Notfall-Task-Force zur Aktivität monoklonaler Antikörper gegen neu auftretende SARS-CoV-2-Varianten wurde veröffentlicht. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Kavigale.
Nemluvio (Nemolizumab): hat eine Zulassungsempfehlung zur Behandlung der atopischen Dermatitis (AD) erhalten. AD ist eine chronische und komplexe Erkrankung, die durch trockene und juckende Haut gekennzeichnet ist. Die Hauptursachen scheinen eine veränderte Durchlässigkeit der Haut aufgrund von Störungen der epidermalen Barriere und eine unangemessene Immunreaktion zu sein, die zu Hautentzündungen führt und zur Störung der epidermalen Barriere beiträgt. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Nemluvio.
Rytelo (Imetelstat): hat eine Zulassungsempfehlung von erwachsenen Patientinnen und Patienten mit transfusionsabhängiger Anämie aufgrund von myelodysplastischen Syndromen (MDS) mit sehr niedrigem, niedrigem oder mittlerem Risiko erhalten. MDS ist eine Gruppe von Krebserkrankungen des Knochenmarks. Die Blutzellen reifen nicht zu gesunden Blutzellen heran, was zu Anämie führen kann. Für die Behandlung dieser Krankheit wurde ein Orphan-Status erteilt. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Rytelo.
Seladelpar Gilead (Seladelpar-Lysin-Dihydrat): erhielt eine Zulassungsempfehlung für eine bedingte Zulassung („conditional marketing authorisation“) zur Behandlung der primären biliären Cholangitis (PBC) in Kombination mit Ursodeoxycholsäure (UDCA) bei Erwachsenen, die auf UDCA allein nur unzureichend ansprechen, oder als Monotherapie bei Patienten, die UDCA nicht vertragen. PBC ist eine Autoimmunerkrankung der Leber, die zu einer langsamen Zerstörung der kleinen Gallengänge führt. Dies führt zu Cholestase und schädigt die Leber weiter. Für die Behandlung dieser Krankheit wurde ein Orphan-Status erteilt. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Seladelpar Gilead.
Welireg (Belzutifan): hat eine Zulassungsempfehlung für eine bedingte Zulassung („conditional marketing authorisation“) zur Behandlung erwachsener Patientinnen und Patienten mit der von-Hippel-Lindau-Krankheit als Monotherapie erhalten, die eine Therapie für assoziierte, lokalisierte Nierenzellkarzinome (RCC), Hämangioblastome des zentralen Nervensystems (ZNS) oder neuroendokrine Tumore der Bauchspeicheldrüse (pNET) benötigen und für die lokalisierte Verfahren ungeeignet sind. Von Hippel-Lindau ist eine seltene genetische Erkrankung, die das Wachstum von Zysten und Tumoren in verschiedenen Körperteilen wie Augen, Gehirn, Wirbelsäule, Nieren und Bauchspeicheldrüse verursacht. Welireg ist das erste Arzneimittel für diese Krankheit und von der EMA wurde in eine Mitteilung veröffentlicht.
Außerdem erhielt es eine Zulassungsempfehlung für die Behandlung erwachsener Patientinnen und Patienten mit fortgeschrittenem klarzelligem Nierenzellkarzinom als Monotherapie, die nach zwei oder mehr Therapielinien, die einen PD-(L)1-Inhibitor und mindestens zwei VEGF-gerichtete Therapien umfassten, fortgeschritten sind. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Welireg.
Empfehlungen zur Erweiterung der therapeutischen Indikation:
Blincyto (Blinatumomab): Erweiterung der Indikation für Blincyto auf die Behandlung pädiatrischer Patientinnen und Patienten ab einem Monat mit Philadelphia-Chromosom-negativer CD19-positiver B-Zell-Vorläufer-ALL, die nach mindestens zwei vorangegangenen Therapien refraktär sind oder nach einer vorangegangenen allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation einen Rückfall erlitten haben. Blincyto wurde auch als Monotherapie im Rahmen einer Konsolidierungstherapie für die Behandlung erwachsener Patientinnen und Patienten mit neu diagnostizierter Philadelphia-Chromosom-negativer CD19-positiver B-Zell-Vorläufer-ALL positiv beurteilt. Zuvor lag das Mindestalter zur Behandlung bei 1 Jahr. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Blincyto.
Bridion (Sugammadex): Erweiterung der Indikation für Bridion auf die Behandlung pädiatrischer Patientinnen und Patienten von der Geburt bis zum Alter von 17 Jahren zur Aufhebung der durch Rocuronium verursachten neuromuskulären Blockade. Zuvor lag das Mindestalter zur Behandlung bei 2 Jahren. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Bridion.
Flucelvax Tetra (Influenza-Impfstoff (Oberflächenantigen, inaktiviert, in Zellkulturen hergestellt)): Erweiterung der Indikation für Bridion auf die Prophylaxe der Influenza bei Erwachsenen und Kindern ab 6 Monaten. Flucelvax Tetra sollte in Übereinstimmung mit den offiziellen Empfehlungen verwendet werden. Zuvor lag das Mindestalter zur Impfung bei 2 Jahren. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Flucelvax Tetra.
Jemperli (Dostarlimab): Erweiterung der Indikation für Jemperli auf die Behandlung erwachsener Patientinnen mit rezidivierendem oder fortgeschrittenem Endometriumkarzinom mit Mismatch-Reparaturdefizit (dMMR)/Mikrosatelliteninstabilität hoch (MSI H), das während oder nach einer vorherigen Behandlung mit einem platinhaltigen Regime als Monotherapie fortgeschritten ist. Jemperli war zuvor für die Behandlung von Endometriumkarzinom in Kombination mit Carboplatin und Paclitaxel zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Jemperli.
Ofev (Nintedanib): Erweiterung der Indikation für Ofev auf die Behandlung von Kindern und Jugendlichen im Alter von 6 bis 17 Jahren mit klinisch signifikanten, fortschreitenden fibrosierenden interstitiellen Lungenerkrankungen (ILD). Ofev ist das erste Arzneimittel für diese Krankheit bei Kindern und wurde von der EMA in einer eigenen Mitteilung veröffentlicht. Ofev erhielt auch eine Zulassungsempfehlung für die Behandlung der systemischen Sklerose-assoziierten interstitiellen Lungenerkrankung (SSc-ILD) bei Kindern ab 6 Jahren. Ofev war bereits für die Behandlung von SSc-ILD bei Erwachsenen zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Ofev.
Omvoh (Mirikizumab): Erweiterung der Indikation für Omvoh auf die Behandlung erwachsener Patientinnen und Patienten mit mäßig bis schwer aktivem Morbus Crohn, die auf eine konventionelle Therapie oder eine biologische Behandlung nur unzureichend oder gar nicht ansprechen oder diese nicht vertragen. Omvoh ist bereits für die Behandlung von Colitis ulcerosa zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Omvoh.
Rekambys (Rilpivirin): Erweiterung der Indikation für Rekambys in Kombination mit Cabotegravir auf die Behandlung der HIV-1 Infektion bei Jugendlichen (im Alter von mindestens 12 Jahren und mit einem Gewicht von mindestens 35 kg), die unter einem stabilen antiretroviralen Regime virologisch unterdrückt sind (HIV-1-RNA < 50 Kopien/ml), ohne dass es gegenwärtige oder frühere Anzeichen für eine virale Resistenz gegen, und kein vorheriges virologisches Versagen mit Wirkstoffen aus der Klasse der nicht-nukleosidischen Reverse-Transkriptase-Hemmer (NNRTI) und Integrase-Hemmer (INI). Rekambys ist bereits für die Behandlung von erwachsenen Patientinnen und Patienten zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Rekambys.
Vocabria (Cabotegravir): Erweiterung der Indikation für Vocabria in Kombination mit Rilpivirin auf die Behandlung der HIV-1 Infektion bei Jugendlichen (im Alter von mindestens 12 Jahren und mit einem Gewicht von mindestens 35 kg), die unter einem stabilen antiretroviralen Regime virologisch unterdrückt sind (HIV-1-RNA < 50 Kopien/ml), ohne aktuelle oder frühere Hinweise auf eine virale Resistenz gegen, und kein vorheriges virologisches Versagen mit Wirkstoffen aus der Klasse der nicht-nukleosidischen Reverse-Transkriptase-Hemmer (NNRTI) und Integrase-Hemmer (INI). Vocabria ist bereits für die Behandlung von erwachsenen Patientinnen und Patienten zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Vocabria.
Neu veröffentlichte EPARs:
Der EPAR (Europäischer öffentlicher Bewertungsbericht) ist das Hauptdokument, in dem die EMA detaillierte Informationen über die vom CHMP bewerteten Arzneimittel veröffentlicht. Nachstehend finden Sie eine Liste der EPARs für kürzlich zugelassene Produkte, die auf der EMA-Homepage veröffentlicht wurden:
Elahere: als Monotherapie ist indiziert zur Behandlung von erwachsenen Patientinnen mit Folatrezeptor-alpha (FRα)-positivem, platinresistentem, high-grade serösem epithelialem Ovarial-, Tuben- oder primärem Peritonealkarzinom, die zuvor ein bis drei systemische Behandlungslinien erhalten haben. Siehe EPAR Elahere.
Ordspono: als Monotherapie wird angewendet zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem follikulärem Lymphom (r/r FL) nach zwei oder mehr systemischen Therapielinien. Ordspono als Monotherapie wird angewendet zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem diffus großzelligem B-Zell-Lymphom (r/r DLBCL) nach zwei oder mehr systemischen Therapielinien. Siehe EPAR Ordspono.
Kürzlich begonnene Verfahren:
Jeden Monat werden bei der EMA neue Arzneimittel zur Zulassung eingereicht, die Patientinnen und Patienten neue Therapiemöglichkeiten für verschiedene Erkrankungen eröffnen sollen. Der CHMP führt eine wissenschaftliche Nutzen-/Risiko-Bewertung der beantragten Arzneimittel durch und gibt eine Empfehlung ab. Der CHMP hat mit der Beurteilung der folgenden eingereichten Anträge begonnen:
Zulassungsanträge:
- Bifikafusp alfa / Onfekafusp alfa - EMEA/H/C/005651 neoadjuvante Behandlung von erwachsenen Patienten mit lokal fortgeschrittenem, vollständig resezierbarem Melanom.
- Delandistrogene moxeparvovec - EMEA/H/C/005293, Orphan, ATMP Roche Registration GmbH, Behandlung von ambulanten Patienten im Alter von 3 bis 7 Jahren mit Duchenne-Muskeldystrophie.
- Denosumab - EMEA/H/C/006269, Vorbeugung von skelettbezogenen Ereignissen bei fortgeschrittenen bösartigen Erkrankungen.
- Denosumab - EMEA/H/C/006268 zur Behandlung von Osteoporose und Knochenschwund.
- Dorocubicel / Allogene CD34-Zellen aus Nabelschnurblut, nicht expandiert - EMEA/H/C/005772, Orphan, ATMP Cordex Biologics International Limited, Behandlung erwachsener Patienten mit hämatologischen Malignomen Beschleunigte Überprüfung.
- Emtricitabin/Tenofovir Alafenamid - EMEA/H/C/006469 zur Behandlung des Humanen Immundefizienz-Virus Typ 1 (HIV-1).
- Influenza-Impfstoff (Oberflächenantigen, inaktiviert, adjuvantiert) - EMEA/H/C/006538 Prophylaxe der Influenza bei Erwachsenen ab 50 Jahren.
- Influenza-Impfstoff (Oberflächenantigen, inaktiviert, in Zellkulturen hergestellt) - EMEA/H/C/006532, Artikel 28 Prophylaxe der Influenza bei Erwachsenen und Kindern ab 2 Jahren.
- L-Acetylleucin - EMEA/H/C/006327 ist bei Erwachsenen und Kindern ab der Geburt zur chronischen Behandlung von Niemann-Pick Typ C (NPC) angezeigt.
- Sipavibart - EMEA/H/C/006291 angezeigt für die Präexpositionsprophylaxe von COVID-19 bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren Beschleunigte Überprüfung.
- Zanidatamab - EMEA/H/C/006380, Orphan Jazz Pharmaceuticals Ireland Limited, Behandlung.
Die vorherigen CHMP Meeting Highlights sind erreichbar unter: CHMP Meeting Highlights-BASG - BASG
