CHMP Meeting Highlights April 2024
In diesem Monat haben Arzneimittel für die folgenden Anwendungsgebiete eine Zulassungsempfehlung erhalten:
- Hämophilie A
- Kolorektales Karzinom (Darmkrebs)
- Bluthochdruck
- Überaktive Blase (overactive bladder, OAB-Syndrom)
- Brustkrebs
Neue Medikamente zur Zulassung empfohlen:
Altuvoct (Efanesoctocog alfa): hat eine Zulassungsempfehlung für die Behandlung und Vorbeugung von Blutungen bei Patientinnen und Patienten mit Hämophilie A (angeborener Faktor VIII-Mangel) erhalten.
Die angeborene Hämophilie ist eine rezessive X-chromosomale Erkrankung, die durch Mutationen in den Genen verursacht wird, die für den Gerinnungsfaktor VIII (Hämophilie A) oder IX (Hämophilie B) kodieren. Sie ist gekennzeichnet durch Probleme bei der Blutgerinnung, was zu einem erhöhten Risiko von Blutergüssen, inneren Blutungen und Blutungen in den Gelenken führt. Die Krankheit kann je nach Aktivitätslevel der Gerinnungsfaktoren als leicht, mittelschwer oder schwer eingestuft werden. Die Erkrankung betrifft wegen der X-chromosomalen Vererbung hauptsächlich Männer, Frauen können in seltenen Fällen aber auch betroffen sein. Patientinnen und Patienten, die mit Antihämophilie-Faktoren behandelt werden, um die fehlenden Gerinnungsfaktoren zu ersetzen, können Alloantikörper entwickeln, die die Aktivität der verabreichten Ersatzfaktoren neutralisieren.
Efanesoctocog alfa ist eine lang wirksame Version des rekombinanten Faktors VIII (FVIII) zur Kontrolle und Vorbeugung von Blutungsepisoden bei Menschen mit Hämophilie A. Es handelt sich um ein gentechnisch hergestelltes Fusionsprotein aus FVIII, von-Willebrand-Faktor (VWF) und einem Peptid, das den Abbau des Fusionsproteins verhindert, was zu einer längeren Halbwertszeit führt. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Altuvoct.
Fruzaqla (Fruquintinib): hat eine Zulassungsempfehlung für die Monotherapie erwachsener Patientinnen und Patienten mit metastasierendem Kolorektalkarzinom (mCRC) erhalten, die zuvor mit verfügbaren Standardtherapien, einschließlich Fluoropyrimidin-, Oxaliplatin- und Irinotecan-basierten Chemotherapien, Anti-VEGF-Arzneimitteln und Anti-EGFR- Arzneimitteln, behandelt wurden und bei denen die Erkrankung unter Behandlung mit Trifluridin-Tipiracil oder Regorafenib fortgeschritten ist, oder die diese nicht vertragen.
Das kolorektale Karzinom (CRC) ist eine häufig auftretende Form des Darmkrebses mit schlechter Prognose. CRC kann nach dem Auftreten von Symptomen, wie Bauchschmerzen oder Blutungen, oder bei asymptomatischen Personen durch Routineuntersuchungen diagnostiziert werden. Darmkrebs im metastasierten Stadium hat mit einer Fünfjahresüberlebensrate von weniger als 10 % eine schlechte Prognose.
Fruquintinib ist ein oral verfügbarer Inhibitor der vaskulären endothelialen Wachstumsfaktorrezeptoren (VEGFRs) 1, 2 und 3. Die Bindung von VEGF an seinen Rezeptor fördert die Angiogenese, also die Bildung neuer Blutgefäße. Dies ist ein Mechanismus, den sich Krebszellen zunutze machen können, da sie so besser mit Sauerstoff und Nährstoffen versorgt werden können. Durch die Hochregulierung von VEGFR kann das weitere Wachstum der Tumoren ermöglicht werden. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Fruzaqla.
Jeraygo (Aprocitentan): hat eine Zulassungsempfehlung für die Behandlung der resistenten Hypertonie bei erwachsenen Patientinnen und Patienten in Kombination mit mindestens drei blutdrucksenkenden Arzneimitteln erhalten.
Bluthochdruck (Hypertonie) ist eine der Hauptursachen für Herz-Kreislauf-Erkrankungen und Todesfälle. Etwa 10 % der Patienten haben einen schwer zu kontrollierenden Bluthochdruck, d. h. der Blutdruck kann trotz der Behandlung mit mindestens drei blutdrucksenkenden Arzneimitteln nicht kontrolliert werden.
Aprocitentan ist ein oral verfügbarer Endothelin-Rezeptor-Antagonist. Die Bindung von Endothelin an seinen Rezeptor führt zu einer Verengung der kleinen Blutgefäße und damit zu einem Anstieg des Blutdrucks. Die Behandlung mit Aprocitentan verhindert diese Bindung. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Jeraygo.
Obgemsa (Vibegron): hat eine Zulassungsempfehlung für die Behandlung von erwachsenen Patientinnen und Patienten mit überaktiver Blase (overactive bladder, OAB-Syndrom) erhalten.
Die überaktive Blase ist eine weit verbreitete Krankheit bei Erwachsenen mittleren und höheren Alters. Man schätzt, dass ein Drittel der Männer und Frauen ab 75 Jahren davon betroffen ist. Das OAB-Syndrom ist gekennzeichnet durch Harndrang und häufiges Wasserlassen mit oder ohne unwillkürlichen Urinverlust.
Vibegron ist ein Beta-3-Adrenorezeptor-Agonist. Die Bindung von Vibegron an den Rezeptor führt zu einer Entspannung der glatten Muskelzellen der Blase und erhöht die Blasenkapazität. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Obgemsa.
Truqap (Capivasertib): hat, in Kombination mit Fulvestrant, eine Zulassungsempfehlung für die Behandlung erwachsener Patientinnen mit Östrogenrezeptor (ER)-positivem, HER2-negativem, lokal fortgeschrittenem oder metastasierendem Brustkrebs mit einer oder mehreren PIK3CA/AKT1/PTEN-Veränderungen nach einem Wiederauftreten oder Fortschreiten des Tumors während oder nach einer endokrin wirksamen Behandlung erhalten.
Brustkrebs ist weltweit die häufigste Ursache für Krebs und Krebstodesfälle bei Frauen, insbesondere wenn er in einem fortgeschrittenen Stadium diagnostiziert wird. Brustkrebs wird je nach Histopathologie in verschiedene Subtypen eingeteilt. Östrogenrezeptor (ER)- und Progesteronrezeptor (PR)-positive Tumoren werden als Hormonrezeptor (HR)-positive Tumoren zusammengefasst. Etwa 70 % aller diagnostizierten BCs sind HR-positiv und HER2-negativ.
Capivasertib ist ein selektiver Inhibitor von AKT 1, 2 und 3. Die AKT-Serin/Threonin-Proteinkinasen sind wichtige nachgeschaltete Effektoren des PI3K/AKT/PTEN-Signalwegs, die die Proliferation, das Überleben, den Stoffwechsel und die Genexpression der Krebszellen fördern. Mehrere andere AKT-Inhibitoren befinden sich derzeit für verschiedene onkologische Erkrankungen in der Entwicklung. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Truqap.
Empfehlungen zur Erweiterung der therapeutischen Indikation:
Alecensa (Alectinib): Erweiterung der Indikation auf die adjuvante Behandlung als Monotherapie nach vollständiger Tumorresektion bei erwachsenen Patientinnen und Patienten mit ALK-positivem nicht-kleinzelligem Lungenkarzinom (NSCLC) mit hohem Rezidivrisiko.
Alecensa ist bereits für andere, nicht-adjuvante Behandlungssituationen von NSCLC zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Alecensa.
Opdivo (Nivolumab): Erweiterung der Indikation in Kombination mit Cisplatin und Gemcitabin für die Erstlinienbehandlung von erwachsenen Patientinnen und Patienten mit inoperablem oder metastasiertem Urothelkarzinom (Krebs des Nierenbeckens oder des Harnleiters).
Opdivo ist bereits für eine Reihe von soliden Tumoren zugelassen, darunter auch für die Zweitlinienbehandlung des Urothelkarzinoms. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Opdivo.
Rozlytrek (Entrectinib): Erweiterung der Indikation auf die Behandlung von Erwachsenen und Kindern, die älter als einen Monat sind und an soliden Tumoren mit einer NTRK-Genfusion leiden,
- die eine lokal fortgeschrittene oder metastasierte Erkrankung haben oder bei denen eine chirurgische Resektion wahrscheinlich eine schwere Morbidität zur Folge hätte, und
- die zuvor keinen NTRK-Inhibitor erhalten haben
- die keine zufriedenstellenden Behandlungsmöglichkeiten haben
Rozlytrek ist eine tumoragnostische Krebstherapie. Sie zielt nicht auf bestimmte Organe ab, sondern kann zur Behandlung solider Tumoren mit der oben genannten Genmutation eingesetzt werden. Rozlytrek ist bereits für die Behandlung von erwachsenen und jugendlichen Patientinnen und Patienten ab 12 Jahren mit soliden, NTRK-Genfusion exprimierenden Tumoren sowie für die Behandlung von erwachsenen Patientinnen und Patienten mit ROS1-positivem, fortgeschrittenem nicht-kleinzelligem Lungenkrebs zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Rozlytrek.
Rybrevant (Amivantamab): Erweiterung der Indikation auf die Erstlinienbehandlung von erwachsenen Patientinnen und Patienten mit fortgeschrittenem nicht-kleinzelligem Lungenkrebs (NSCLC) mit aktivierenden EGFR-Exon-20-Insertionsmutationen in Kombination mit Carboplatin und Pemetrexed.
Rybrevant ist bereits für die Zweitlinienbehandlung von EGFR-mutiertem NSCLC zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Rybrevant.
Sirturo (Bedaquilin): Erweiterung der Indikation auf die Verwendung, als Teil eines geeigneten Kombinationsschemas, bei Erwachsenen und Kindern (5 bis unter 18 Jahre alt und mindestens 15 kg schwer) mit Lungentuberkulose (TB) aufgrund von Mycobacterium tuberculosis, die mindestens gegen Rifampicin und Isoniazid resistent ist.
Sirturo ist bereits für ein anderes Behandlungsschema der Lungentuberkulose zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Sirturo.
Triumeq (Dolutegravir/Abacavir/Lamivudin): Erweiterung der Indikation auf die Behandlung von mit dem Humanen Immundefizienz-Virus Typ 1 (HIV-1) infizierten Kindern im Alter von mindestens 3 Monaten mit einem Gewicht von 6 kg bis 25 kg.
Bislang war Triumeq (als dispergierbare Tablette) für Kinder mit einem Gewicht von mindestens 14 kg ohne Altersbeschränkung zugelassen. Außerdem gibt es eine separate Darreichungsform als Filmtablette für Kinder, Jugendliche und Erwachsene mit einem Gewicht von mindestens 25 kg, die weiterhin zugelassen ist. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Triumeq.
Kürzlich gestartete Verfahren:
Jeden Monat werden bei der EMA neue Arzneimittel zur Zulassung eingereicht, die Patientinnen und Patienten neue Therapiemöglichkeiten für verschiedene Erkrankungen eröffnen sollen. Der CHMP führt eine wissenschaftliche Nutzen-/Risiko-Bewertung der beantragten Arzneimittel durch und gibt eine Empfehlung ab. Der CHMP hat mit der Beurteilung der folgenden eingereichten Anträge begonnen:
Zulassungsanträge:
- Acoramidis - Orphan - zur Behandlung der Wildtyp- oder Varianten-Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-CM) bei erwachsenen Patientinnen und Patienten.
- Diflunisal - Orphan - Behandlung der ATTR-Amyloidose.
- Lazertinib - Behandlung von erwachsenen Patientinnen und Patienten mit fortgeschrittenem nicht-kleinzelligem Lungenkrebs (NSCLC).
- Linvoseltamab - Monotherapie für die Behandlung erwachsener Patientinnen und Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem multiplem Myelom.
- Nemolizumab - zur Behandlung von mittelschwerer bis schwerer atopischer Dermatitis und zur Behandlung von Prurigo nodularis.
- Pegfilgrastim - Antrag auf Zulassung für die pädiatrische Verwendung (paediatric use marketing authorisation, PUMA) - Behandlung von Neutropenie bei pädiatrischen Patientinnen und Patienten.
- Tisotumab vedotin - Behandlung erwachsener Patientinnen mit rezidivierendem oder metastasierendem Gebärmutterhalskrebs bei Fortschreiten der Erkrankung unter oder nach systemischer Therapie.
- Humanalbuminlösung - Vitrifikation von menschlichen Eizellen und Embryonen der MII-Phase für die assistierte Reproduktionstechnologie (ART).
Die vorherigen CHMP Meeting Highlights sind erreichbar unter: CHMP Meeting Highlights-BASG - BASG
