CHMP Meeting Highlights Juli 2024 Neu

In diesem Monat haben Arzneimittel für die folgenden Anwendungsgebiete eine Zulassungsempfehlung erhalten:

• Chronisches Handekzem
• Primäre biliäre Cholangitis
• Cholestatischer Juckreiz bei Alagille-Syndrom
• Nasopharynxkarzinom + Plattenepithelkarzinom der Speiseröhre
• Syndrom des trockenen Auges (Keratoconjuctivitis sicca)
• Adenokarzinom des Magens oder des Magen-Speiseröhren-Übergangs
• Pulmonale arterielle Hypertonie

Neue Arzneimittel zur Zulassung empfohlen:

Anzupgo (Delgocitinib): hat eine Zulassungsempfehlung für die Behandlung des mittelschweren bis schweren chronischen Handekzems (CHE) bei Erwachsenen erhalten, bei denen topische Kortikosteroide unzureichend oder ungeeignet sind.

Das chronisches Handekzem ist eine häufige, entzündliche Erkrankung der Haut, die an den Händen auftritt. Zu den Symptomen gehören Rötung, Blasenbildung, Risse in der Haut, und Juckreiz. Die Lebensqualität kann stark eingeschränkt sein.

Delgocitinib ist ein JAK (Janus-Kinase)-Inhibitor, der vier verschiedene Enzyme hemmt, die an proinflammatorischen Signalwegen beteiligt sind. Diese Hemmung soll zu einer Herunterregulierung der Immun- und Entzündungsreaktionen führen, die als ursächlich für die Entstehung von CHE gelten. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Anzupgo.

Iqirvo (Elafibranor): hat eine Zulassungsempfehlung für eine bedingte Zulassung („conditional marketing authorisation“) zur Behandlung der primär biliären Cholangitis (PBC) in Kombination mit Ursodeoxycholsäure (UDCA) bei Erwachsenen mit unzureichendem Ansprechen auf UDCA oder als Monotherapie bei Patientinnen und Patienten, die UDCA nicht vertragen, erhalten.

Die primär biliäre Cholangitis (früher als primär biliäre Zirrhose bezeichnet) ist eine Autoimmunerkrankung, bei der sich die Gallengänge entzünden und langsam zerstört werden, so dass sich Galle und andere Giftstoffe in der Leber ansammeln. Diese Anhäufung kann schließlich zu Leberfibrose und Zirrhose führen.

Elafibranor bindet an die α- und δ-Subtypen des Peroxisom-Proliferator-aktivierten Rezeptors (PPAR), die wichtige Regulatoren der Gallensäure-Homöostase, der Entzündung und der Fibrose sind, was zu einer Verringerung der Gallensäureansammlung und der Entzündung führt. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Iqirvo.

Kayfanda (Odevixibat): hat eine Empfehlung für die „Marktzulassung unter außergewöhnlichen Umständen“ (marketing authorisation under exceptional circumstances) für die Behandlung von cholestatischem Juckreiz beim Alagille-Syndrom (ALGS) bei Patientinnen und Patienten ab 6 Monaten erhalten.

Das Alagille-Syndrom ist eine seltene genetische Störung, die durch Mutationen im JAG1-Gen oder, sehr viel seltener, im NOTCH2-Gen verursacht wird. Beide Gene kodieren für Proteine, die an der Notch-Signalkaskade beteiligt sind. Obwohl der Schweregrad und die klinische Ausprägung variieren, sind in der Regel die Leber und das Herz betroffen. Zu den hepatischen Symptomen gehört häufig cholestatischer Pruritus, ein Juckreiz, der durch erhöhte Serumgallensäuren (sBA) verursacht wird und das belastendste Symptom darstellt.

Odevixibat ist ein reversibler und selektiver Hemmstoff des ilealen Gallensäuretransporters (IBAT), der lokal in einem bestimmten Teil des Dünndarms wirkt. Er reduziert die Wiederaufnahme von Gallensäuren und erhöht die Ausscheidung von Gallensäuren über den Dickdarm. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Kayfanda.

Loqtorzi (Toripalimab): hat eine Zulassungsempfehlung für die folgenden beiden Indikationen erhalten:

• Loqtorzi ist in Kombination mit Cisplatin und Gemcitabin für die Erstlinienbehandlung erwachsener Patientinnen und Patienten mit rezidivierendem, nicht operativ oder strahlentherapeutisch behandelbarem oder metastasiertem Nasopharynxkarzinom indiziert.
• Loqtorzi ist in Kombination mit Cisplatin und Paclitaxel für die Erstlinienbehandlung erwachsener Patientinnen und Patienten mit inoperablem fortgeschrittenem, rezidivierendem oder metastasiertem Plattenepithelkarzinom des Ösophagus indiziert.

Toripalimab ist ein monoklonaler Antikörper, der auf den PD-1-Rezeptor (programmed death protein 1) abzielt, der auf T-Zellen exprimiert wird. Viele Krebszellen in verschiedenen Geweben exprimieren PD-L1 (programmed cell death ligand 1), den Liganden für PD-1. Diese Überexpression stellt einen Mechanismus zur Umgehung des Immunsystems dar, da die Aktivierung von PD-1 das Immunsystem herunterreguliert, die Interaktion zwischen PD-1 und PD-L1 blockiert und die T-Zell-Reaktionen gegen die Krebszellen verstärkt.

Sowohl das Nasopharynxkarzinom (Krebs im Nasenrachenraum) als auch das Ösophaguskarzinom (Speiseröhrenkrebs) sind in Europa seltene Erkrankungen, gehören aber weltweit zu den häufigsten Krebsarten. Es handelt sich um schwere Erkrankungen, die mitverantwortlich für die durch Krebs bedingte Mortalität sind. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Loqtorzi.

Vevizye (Ciclosporin): hat eine Zulassungsempfehlung für die Behandlung des mittelschweren bis schweren Syndroms des trockenen Auges (Keratokonjuktivitis sicca) bei erwachsenen Patientinnen und Patienten erhalten, das sich trotz Behandlung mit Tränenersatzmitteln nicht gebessert hat.

Das Syndrom des trockenen Auges wird verursacht durch eine gestörte Fähigkeit des Auges, eine ausreichende Tränenschicht zu produzieren. Zu den Symptomen gehören Trockenheit des Auges, Schmerzen, Rötung, Tränenfluss und verschwommenes Sehen. Patientinnen und Patienten haben ein erhöhtes Risiko für langfristige Beeinträchtigungen der Augen bis hin zum Verlust des Sehvermögens.

Ciclosporin ist ein Immunsuppressivum, das seit Jahrzehnten bekannt ist, z. B. für seinen Einsatz im Rahmen von Organtransplantationen. Es hemmt Calcineurin, das an Entzündungsvorgängen beteiligt ist. Die Hemmung der Entzündung führt zu einer Verringerung der Krankheitssymptome. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Vevizye.

Vyloy (Zolbetuximab): in Kombination mit einer fluoropyrimidin- und platinhaltigen Chemotherapie, hat eine Zulassungsempfehlung für die Erstlinienbehandlung erwachsener Patientinnen und Patienten mit lokal fortgeschrittenem, inoperablem oder metastasiertem HER2-negativem Adenokarzinom des Magens oder des gastroösophagealen Übergangs, deren Tumoren Claudin 18.2 positiv sind, erhalten.

Magenkrebs, sowie Krebs an der Verbindung zwischen Magen und Speiseröhre (gastroösophagealer Übergang/GEJ), ist eine häufige Krebsart und immer noch eine der häufigsten Todesursachen. Er wird in der Regel in einem fortgeschrittenen oder metastasierten Stadium entdeckt, wenn erste Symptome wie Gewichtsverlust und Bauchschmerzen auftreten. Ein regelmäßiges Screening, das eine frühzeitige Diagnose (und damit auch eine frühere Behandlung) ermöglicht, wird nur in wenigen, außereuropäischen Ländern mit hoher Inzidenz durchgeführt.

Zolbetuximab ist ein monoklonaler Antikörper, der sich gegen Claudin 18.2 richtet, ein Tight-Junction-Protein, das ausschließlich in Magenschleimhautzellen vorkommt. In Krebszellen wird dieses Protein in der Regel weiter exprimiert und nur selten herunterreguliert. Es ist daher ein vielversprechender Angriffspunkt für die Behandlung von Magen- und GEJ-Krebs. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Vyloy.

Yuvanci (Macitentan/Tadalafil): hat eine Zulassungsempfehlung als Substitutionstherapie für die Langzeitbehandlung der pulmonalen arteriellen Hypertonie (PAH) bei erwachsenen Patientinnen und Patienten mit WHO-Funktionsklasse (FK) II bis III, die bereits mit Macitentan und Tadalafil behandelt werden, erhalten.

Bei der pulmonalen arteriellen Hypertonie (PAH) handelt es sich um einen hohen Blutdruck in den Blutgefäßen, die vom Herzen zur Lunge führen. PAH ist eine seltene Erkrankung, die mit Atembeschwerden, Brustschmerzen und Schwindel einhergeht. Da das Herz stärker arbeiten muss, um Blut in die Lunge zu pumpen, kann es nach einiger Zeit zu einer Schädigung des Herzmuskels kommen. PAH kann lebensbedrohlich sein.

Yuvanci ist ein Kombinationspräparat aus zwei Wirkstoffen, Macitentan und Sildenafil. Beide Substanzen haben eine blutdrucksenkende Wirkung. Macitentan verringert die Gefäßverengung durch Bindung an den Endothelin-Rezeptor auf den glatten Muskelzellen, während Sildenafil auf die PDE5 (Phosphodiesterase 5) wirkt, die ebenfalls eine gefäßerweiternde Wirkung speziell in der glatten Lungenmuskulatur hat. Die Wirkung der Kombinationsbehandlung besteht also in einer Senkung des Blutdrucks in der Lunge. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Yuvanci.

Empfehlungen zur Erweiterung der therapeutischen Indikation:

Arexvy (Impfstoff gegen Respiratory Syncytial Virus (RSV) (rekombinant, adjuvant)): Erweiterung um die folgende Indikation:

• Arexvy ist indiziert für die aktive Immunisierung zur Vorbeugung von Erkrankungen der unteren Atemwege, die durch das respiratorische Synzytial-Virus (RSV) verursacht werden, bei Erwachsenen im Alter von 50 bis 59 Jahren, die ein erhöhtes Risiko für eine RSV-Erkrankung haben.

Arexvy ist bereits für Patientinnen und Patienten ab 60 Jahren zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Arexvy.

Braftovi (Encorafenib): Erweiterung um die folgende Indikation:

• Encorafenib in Kombination mit Binimetinib ist indiziert für die Behandlung erwachsener Patientinnen und Patienten mit fortgeschrittenem nicht-kleinzelligem Lungenkrebs mit einer BRAF-V600E-Mutation.

Braftovi ist bereits für Hautkrebs und Darmkrebs zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Braftovi.

Edurant (Rilpivirin): Erweiterung um die folgende Indikation und eine neue, altersgerechte Darreichungsform, 2,5 mg dispergierbare Tabletten:

• Edurant ist in Kombination mit anderen antiretroviralen Arzneimitteln indiziert für die Behandlung der Infektion mit dem humanen Immundefizienzvirus Typ 1 (HIV-1) bei pädiatrischen Patientinnen und Patienten im Alter von 2 bis unter 18 Jahren und einem Gewicht von mindestens 14 kg bis unter 25 kg ohne bekannte Mutationen, die mit einer Resistenz gegen die Klasse der nicht-nukleosidischen Reverse-Transkriptase-Hemmer (NNRTI) assoziiert sind, und mit einer Viruslast ≤ 100.000 HIV-1-RNA-Kopien/ml.

Die bereits bestehende therapeutische Indikation bezieht sich auf eine andere Darreichungsform, nämlich 25 mg Filmtabletten. Diese Indikation wurde ebenfalls angepasst, und zwar um eine Gewichtsbeschränkung anstelle einer Altersbeschränkung (früher: 12 Jahre und älter; jetzt: Gewicht von mindestens 25 kg) und um die Streichung der Bedingung, dass die Patientinnen und Patienten therapienaiv sein müssen. Die vollständige neue Indikation für die Darreichungsform als 25-mg-Filmtabletten lautet:

• Edurant ist in Kombination mit anderen antiretroviralen Arzneimitteln indiziert für die Behandlung der Infektion mit dem humanen Immundefizienzvirus Typ 1 (HIV-1) bei erwachsenen und pädiatrischen Patientinnen und Patienten mit einem Gewicht von mindestens 25 kg ohne bekannte Mutationen, die mit einer Resistenz gegen die Klasse der nicht-nukleosidischen Reverse-Transkriptase-Hemmer (NNRTI) einhergehen, und mit einer Viruslast ≤ 100.000 HIV-1-RNA-Kopien/ml. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Edurant.

Keytruda (Pembrolizumab): Erweiterung um die folgende Indikation:

• Keytruda ist in Kombination mit Enfortumab vedotin für die Erstlinienbehandlung des inoperablen oder metastasierten Urothelkarzinoms bei Erwachsenen indiziert.

Keytruda ist bereits für eine ganze Reihe von soliden Tumoren zugelassen, darunter auch für andere Behandlungssettings beim Urothelkarzinom. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Keytruda.

Opsumit (Macitentan): Erweiterung um die folgende Indikation und eine neue, altersgerechte Darreichungsform, 2,5 mg dispergierbare Tabletten:

• Opsumit ist als Monotherapie oder in Kombination mit anderen Arzneimitteln für die Langzeitbehandlung der pulmonalen arteriellen Hypertonie (PAH) bei pädiatrischen Patientinnen und Patienten im Alter von 2 bis unter 18 Jahren mit WHO-Funktionsklasse (FC) II bis III angezeigt.

Die bestehende therapeutische Indikation für erwachsene Patientinnen und Patienten bezieht sich auf eine andere Darreichungsform, nämlich 10 mg Filmtabletten. Diese Indikation wurde ebenfalls angepasst, um pädiatrische Patientinnen und Patienten mit einem Körpergewicht ≥ 40 kg einzuschließen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Opsumit.

Mektovi (Binimetinib): Erweiterung der Indikation um die folgende Indikation:

• Binimetinib in Kombination mit Encorafenib ist indiziert für die Behandlung erwachsener Patientinnen und Patienten mit fortgeschrittenem nicht-kleinzelligem Lungenkrebs mit einer BRAF-V600E-Mutation.

Mektovi ist bereits für die Behandlung von Hautkrebs zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Mektovi.

Padcev (Enfortumab Vedotin): Erweiterung um die folgende Indikation:

• Padcev ist in Kombination mit Pembrolizumab für die Erstlinienbehandlung von erwachsenen Patientinnen und Patienten mit inoperablem oder metastasiertem Urothelkarzinom indiziert, die für eine platinhaltige Chemotherapie in Frage kommen.

Padcev ist bereits für die Behandlung von Urothelkarzinomen zugelassen, allerdings als Monotherapie und für ein anderes Behandlungssetting. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Padcev.

Rybrevant (Amivantamab): Erweiterung um die folgende Indikation:

• Rybrevant ist in Kombination mit Carboplatin und Pemetrexed für die Behandlung erwachsener Patientinnen und Patienten mit fortgeschrittenem nicht-kleinzelligem Lungenkrebs (NSCLC) mit EGFR-Exon-19-Deletionen oder Exon-21-L858R-Substitutionsmutationen nach Versagen einer vorherigen Therapie einschließlich eines EGFR-Tyrosinkinase-Inhibitors (TKI) indiziert.

Rybrevant ist bereits für die Behandlung von NSCLC in anderen Behandlungssettings zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Rybrevant.

Slenyto (Melatonin): Erweiterung um die folgende Indikation:

• Slenyto ist indiziert für die Behandlung von Schlafstörungen bei Kindern und Jugendlichen im Alter von 2 bis 18 Jahren mit neurogenetischen Störungen, die mit einer gestörten täglichen Melatoninsekretion und/oder nächtlichem Erwachen einhergehen, wenn die Maßnahmen zur Schlafhygiene unzureichend waren.

Slenyto ist bereits für die Behandlung von Schlafstörungen bei Kindern und Jugendlichen im Alter von 2-18 Jahren mit Autismus-Spektrum-Störung (ASD) und/oder Smith-Magenis-Syndrom zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Slenyto.

Spevigo (Spesolimab): Erweiterung um die folgende Indikation:

• Spevigo ist für die Vorbeugung von Schüben der generalisierten pustulösen Psoriasis (GPP) bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren indiziert.

Spevigo ist bereits für die Behandlung von GPP-Schüben bei Erwachsenen zugelassen. Auch diese Indikation wurde diesen Monat auf Jugendliche ab 12 Jahren erweitert. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Spevigo.

Tecentriq (Atezolizumab): Erweiterung um die folgende Indikation:

• Tecentriq ist als Monotherapie für die Erstlinienbehandlung erwachsener Patientinnen und Patienten mit fortgeschrittenem nicht-kleinzelligem Lungenkrebs (NSCLC) indiziert, die für eine platinbasierte Therapie nicht in Frage kommen.

Tecentriq ist bereits für andere Behandlungssettings bei NSCLC, sowie bei kleinzelligem Lungenkrebs (SCLC), Brustkrebs, Urothelkarzinom und Leberkrebs zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Tecentriq.

Neu veröffentlichte EPARs:

Der EPAR (Europäischer öffentlicher Bewertungsbericht) ist das Hauptdokument, in dem die EMA detaillierte Informationen über die vom CHMP bewerteten Arzneimittel veröffentlicht. Nachstehend finden Sie eine Liste der EPARs für kürzlich zugelassene Produkte, die auf der EMA-Homepage veröffentlicht wurden:

Altuvoct (Efanesoctocog alfa): wird angewendet für die Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patientinnen und Patienten mit Hämophilie A (angeborener Faktor-VIII-Mangel).
Altuvoct kann bei allen Altersgruppen angewendet werden. Siehe EPAR Altuvoct.

Fluenz (influenza vaccine (live attenuated, nasal)): wird angewendet als Influenza-Prophylaxe bei Kindern und Jugendlichen ab einem Lebensalter von 24 Monaten bis zum vollendeten 18. Lebensjahr. Siehe EPAR Fluenz.

Fruzaqla (Fruquintinib): als Monotherapie wird angewendet zur Behandlung von erwachsenen Patientinnen und Patienten mit metastasierendem kolorektalem Karzinom (mCRC), die bereits früher mit verfügbaren Standardtherapien, einschließlich Fluoropyrimidin-, Oxaliplatin- und Irinotecan-basierten Chemotherapien, Anti-VEGF-Arzneimitteln und Anti-EGFR-Arzneimitteln, behandelt wurden und bei denen deren Erkrankung nach der Behandlung mit Trifluridin/Tipiracil oder Regorafenib fortgeschritten ist, oder die diese Behandlung nicht vertragen haben. Siehe EPAR Fruzaqla.

Ixchiq (Chikungunya vaccine (live)): ist angezeigt zur aktiven Immunisierung zur Vorbeugung einer durch das Chikungunya-Virus (CHIKV) verursachten Erkrankung bei Personen ab 18 Jahren. Siehe EPAR Ixchiq.

Jeraygo (Aprocitentan): wird zur Behandlung der resistenten Hypertonie bei Erwachsenen in Kombination mit mindestens drei Antihypertensiva angewendet. Siehe EPAR Jeraygo.

Obgemsa (Vibegron): wird angewendet bei Erwachsenen zur symptomatischen Therapie bei überaktiver Blase (ÜAB-Syndrom). Siehe EPAR Obgemsa.

Truqap (capivasertib): in Kombination mit Fulvestrant ist indiziert zur Behandlung von erwachsenen Patientinnen und Patienten mit Östrogenrezeptor(ER)-positivem, HER2-negativem, lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem Mammakarzinom mit einer oder mehreren PIK3CA/AKT1/PTEN-Alterationen nach Rezidiv oder Progression der Erkrankung während oder nach einer endokrinen Therapie (siehe Abschnitt 5.1).

Bei prä- oder perimenopausalen Frauen sollte Truqap plus Fulvestrant mit einem Luteinisierungshormon-Releasinghormon(LHRH)-Agonisten kombiniert werden.
Bei Männern sollte die Anwendung eines LHRH-Agonisten gemäß aktueller klinischer Standardpraxis in Betracht gezogen werden. Siehe EPAR Truqap.

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