CHMP Meeting Highlights Oktober 2022
In diesem Monat haben Arzneimittel für die folgenden Anwendungsgebiete eine Zulassungsempfehlung erhalten:
- Cholestatischer Pruritus bei Patienten*innen mit Alagille-Syndrom
- Epstein-Barr-Virus-positive lymphoproliferative Posttransplantationserkrankung
- Generalisierte pustulöse Psoriasis
- Osteoporose
- Prävention von Dengue-Erkrankungen
- Prostata-Krebs
Neue Medikamente zur Zulassung empfohlen:
Ebvallo (Tabelecleucel): erhielt eine Empfehlung für eine Zulassung unter außergewöhnlichen Umständen (authorisation under exceptional circumstances) als Monotherapie zur Behandlung erwachsener und pädiatrischer Patienten*innen ab 2 Jahren mit rezidivierender oder refraktärer Epstein-Barr-Virus-positiver lymphoproliferativer Posttransplantationserkrankung (EBV+ PTLD), die mindestens eine vorherige Therapie erhalten haben. Bei Patienten*innen, die ein solides Organ transplantiert haben, schließt die vorherige Therapie eine Chemotherapie ein, es sei denn, eine Chemotherapie ist ungeeignet.
EBV+ PTLD ist eine seltene hämatologische Malignität, die sich bei Patienten*innen unter Immunsuppression nach einer Organ- oder Blutzelltransplantation entwickelt. Ebvallo ist ein Arzneimittel für neuartige Therapien (advanced therapy medicinal product - ATMP), das aus allogenen zytotoxischen Anti-EBV-T-Zellen besteht. Weitere Informationen finden Sie in der EMA-Pressemitteilung zu Ebvallo. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Ebvallo.
Eladynos (Abaloparatid): ist für die Behandlung von Osteoporose bei postmenopausalen Frauen mit erhöhtem Frakturrisiko angezeigt. Osteoporose ist eine Skeletterkrankung, die durch eine geringe Knochendichte gekennzeichnet ist und zu einem erhöhten Risiko für Frakturen führt. Es handelt sich um eine häufige Erkrankung, die sich mit zunehmendem Alter entwickelt, am häufigsten bei Frauen nach der Menopause. Abaloparatid ist ein 34 Aminosäuren langes synthetisches Analogon des menschlichen Parathormon-Peptids und weist eine hohe Homologie zum natürlich vorkommenden menschlichen Parathormon auf, einem Regulator der Kalziumhomöostase. Abaloparatid hat eine anabole Funktion im Knochen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Eladynos.
Livmarli (Maralixibat-Chlorid): erhielt eine Empfehlung für eine Zulassung unter außergewöhnlichen Umständen (authorisation under exceptional circumstances) für die Behandlung von cholestatischem Pruritus bei Patienten*innen mit Alagille-Syndrom (ALGS) im Alter von 2 Monaten und älter. Das Alagille-Syndrom ist eine seltene genetische Störung, die durch Mutationen im JAG1- oder, sehr viel seltener, im NOTCH2-Gen verursacht wird; beide kodieren Proteine, die an der Notch-Signalkaskade beteiligt sind. Obwohl die Penetranz und die klinischen Manifestationen variieren, sind in der Regel die Leber und das Herz betroffen. Zu den hepatischen Manifestationen gehört häufig cholestatischer Pruritus, ein juckendes Gefühl, das durch erhöhte Serumgallensäuren (sBA) verursacht wird und das belastendste Symptom darstellt. Durch Hemmung des apikalen Natrium-Gallensäure-Transporters blockiert Maralixibat die Rückresorption von Gallensäuren im Darm und senkt so die sBA-Spiegel. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Livmarli.
Pluvicto [Lutetium (177Lu)-Vipivotid-Tetraxetan]: ist in Kombination mit einer Androgendeprivationstherapie (ADT) mit oder ohne Androgenrezeptor (AR)-Hemmung für die Behandlung erwachsener Patienten mit progressivem prostataspezifischem Membranantigen (PSMA)-positivem metastasierendem kastrationsresistentem Prostatakrebs indiziert, die mit AR-Hemmung und Taxan-basierter Chemotherapie behandelt wurden.
Prostatakrebs ist die zweithäufigste Krebserkrankung bei Männern. Das Membranprotein PSMA wird in der Prostata in hohen Mengen exprimiert und ist in Prostatakrebszellen überexprimiert, weshalb es als Ziel für die Therapie und Markierung von Prostatakrebs dient. Pluvicto ist ein zielgerichteter Radioligand, der aus einem PSMA-Targeting-Liganden besteht, der an einen Chelator gebunden ist, der mit 177Lu, einem radioaktiven Beta-Strahler, komplexiert ist. Durch Bindung an PSMA und anschließende Internalisierung gibt Pluvicto therapeutische Strahlung an Prostatakrebszellen ab.
Darüber hinaus hat das CHMP eine Empfehlung für die Zulassung des radioaktiv markierten Wirkstoffs Locametz (Gozetotid) abgegeben. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Pluvicto.
Locametz (Gozetotid): ist nach der radioaktiven Markierung mit Gallium 68 für den Nachweis von PSMA-positiven Läsionen mittels Positronen-Emissions-Tomographie (PET) bei Erwachsenen mit Prostatakrebs (PCa) in den folgenden klinischen Situationen angezeigt:
- Primäres Staging von Patienten mit Hochrisiko-PCa vor einer primären kurativen Therapie;
- Verdacht auf ein PCa-Rezidiv bei Patienten mit steigenden Serumwerten des prostataspezifischen Antigens nach einer primären kurativen Therapie;
- Identifizierung von Patienten mit PSMA-positivem progressivem metastasiertem kastrationsresistentem Prostatakrebs, bei denen eine PSMA-gerichtete Therapie angezeigt ist.
Locametz ist ein PSMA-Targeting-Ligand, der an eine chelatbildende Komponente gebunden ist. Sobald er mit dem Positronen emittierenden Isotop 68Ga komplexiert ist, wird er für die PET-Bildgebung von Prostatakrebs verwendet. Durch die Bindung an PSMA wird das Radiopharmakon spezifisch auf Prostatakrebszellen ausgerichtet. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Locametz.
Qdenga [tetravalenter Dengue-Impfstoff (Lebendimpfstoff, abgeschwächt)]: ist für die Vorbeugung von Dengue-Erkrankungen bei Personen ab 4 Jahren angezeigt. Dengue-Fieber ist eine durch Mücken übertragene Krankheit, die durch das Dengue-Virus, ein einzelsträngiges RNA-Virus aus der Familie der Flaviviridae, verursacht wird. Dengue-Fieber ist weltweit eine der häufigsten durch Vektoren übertragenen Krankheiten. Dengue-Fieber führt in der Regel zu leichten, grippeähnlichen Symptomen. Anders als in den meisten anderen Fällen verlaufen Zweitinfektionen jedoch in der Regel schwerer, mit potenziell tödlichen Blutungen und Organschäden. Als Hauptursache für den schwereren klinischen Verlauf einer Zweitinfektion wird eine Antikörper-abhängige Verstärkung vermutet.
Qdenga ist ein attenuierter viraler Lebendimpfstoff, der sich lokal repliziert und eine Immunantwort gegen die 4 viralen Serotypen hervorruft. Qdenga ist sowohl für seropositive als auch für seronegative Personen angezeigt. Im Gegensatz zum bisher zugelassenen Impfstoff Dengvaxia®, der nur für Personen mit nachgewiesener Dengue-Infektion indiziert ist, ist vor der Impfung keine Bestimmung des Serostatus erforderlich. Weitere Informationen finden Sie in der EMA-Pressemitteilung zu Qdenga. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Qdenga.
Spevigo (Spesolimab): erhielt ein positives Gutachten für eine bedingte Marktzulassung (conditional martketing authorisation - CMA) für die Behandlung als Monotherapie von Schüben bei erwachsenen Patienten*innen mit generalisierter pustulöser Psoriasis (GPP). GPP ist eine potenziell tödliche, seltene Form der Psoriasis, einer chronisch-entzündlichen Hauterkrankung, die durch Pustelbildung auf der Haut und systemische Symptome wie Fieber gekennzeichnet ist. Obwohl unklar ist, was die Schübe auslöst, haben sich Mutationen im Interleukin-36-Rezeptor-Gen (IL-36R) als Ursache für GPP erwiesen. Spevigo ist ein monoklonaler Antikörper, der auf IL-36R abzielt und die Bindung an seine Liganden blockiert, wodurch er seine immunsuppressive Funktion ausübt. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Spevigo.
Empfehlungen zur Erweiterung der therapeutischen Indikation:
Brukinsa (Zanubrutinib): Erweiterung der Indikation auf die Behandlung erwachsener Patienten*innen mit chronischer lymphatischer Leukämie als Monotherapie. Brukinsa war bereits für die Behandlung von erwachsenen Patienten*innen mit Waldenström-Makroglobulinämie zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Brukinsa.
Libtayo (Cemiplimab): Erweiterung der Indikation auf die Behandlung erwachsener Patientinnen mit rezidivierendem oder metastasierendem Gebärmutterhalskrebs und Fortschreiten der Erkrankung während oder nach einer platinbasierten Chemotherapie, als Monotherapie. Libtayo war bereits für die Behandlung von Plattenepithelkarzinomen der Haut, Basalzellkarzinomen und nicht-kleinzelligem Lungenkrebs zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Libtayo.
Lyumjev (Insulin lispro): Erweiterung der Indikation auf die Behandlung von Diabetes mellitus bei Kindern ab 1 Jahr. Lyumjev war bereits für Erwachsene zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Lyumjev.
Xydalba (Dalbavancin): Erweiterung der Indikation auf die Behandlung akuter bakterieller Infektionen der Haut und der Hautstrukturen bei pädiatrischen Patienten*innen im Alter von 3 Monaten und älter. Xydalba war bereits für Erwachsene zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Xydalba.
Neu veröffentlichte EPARs:
Der EPAR (Europäischer öffentlicher Bewertungsbericht) ist das Hauptdokument, in dem die EMA detaillierte Informationen über die vom CHMP bewerteten Arzneimittel veröffentlicht. Nachstehend finden Sie eine Liste der EPARs für kürzlich zugelassene Produkte, die auf der EMA-Homepage veröffentlicht wurden:
Amvuttra (Vutrisiran): ist für die Behandlung der hereditären Transthyretin-vermittelten Amyloidose (hATTR-Amyloidose) bei erwachsenen Patienten*innen mit Polyneuropathie im Stadium 1 oder 2 angezeigt. Siehe EPAR Amvuttra.
Lupkynis (Voclosporin): ist in Kombination mit Mycophenolatmofetil für die Behandlung erwachsener Patienten*innen mit aktiver Lupusnephritis der Klassen III, IV oder V (einschließlich gemischter Klassen III/V und IV/V) angezeigt. Siehe EPAR Lupkynis.
Nulibry (Fosdenopterin): ist indiziert für die Behandlung von Patienten*innen mit Molybdän-Cofaktor-Mangel Typ A. Siehe EPAR Nulibry.
Rayvow (Lasmiditan): ist für die akute Behandlung der Kopfschmerzphase von Migräneanfällen mit oder ohne Aura bei Erwachsenen angezeigt. Siehe EPAR Rayvow.
Tabrecta (Capmatinib): ist als Monotherapie für die Behandlung erwachsener Patienten*innen mit fortgeschrittenem nicht-kleinzelligem Lungenkrebs indiziert, der Veränderungen aufweist, die zum Überspringen des Gens des mesenchymalen epithelialen Übergangsfaktors Exon 14 (METex14) führen, wenn diese Patienten*innen nach einer vorherigen Behandlung mit Immuntherapie und/oder platinbasierter Chemotherapie eine systemische Therapie benötigen. Siehe EPAR Tabrecta.
Tecvayli (Teclistamab): ist als Monotherapie zur Behandlung erwachsener Patienten*innen mit rezidiviertem und refraktärem multiplem Myelom indiziert, die mindestens drei vorangegangene Therapien erhalten haben, darunter einen immunmodulatorischen Wirkstoff, einen Proteasom-Inhibitor und einen Anti-CD38-Antikörper, und bei denen die Krankheit unter der letzten Therapie fortgeschritten ist. Siehe EPAR Tecvayli.
Tezspire (Tezepelumab): ist indiziert als zusätzliche Erhaltungstherapie bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren mit schwerem Asthma, das trotz hochdosierter inhalativer Kortikosteroide und eines anderen Arzneimittels zur Erhaltungstherapie nur unzureichend kontrolliert ist. Siehe EPAR Tezspire.
Vabysmo (Faricimab): ist angezeigt für die Behandlung erwachsener Patienten*innen mit neovaskulärer (feuchter) altersbedingter Makuladegeneration oder mit Sehbehinderung aufgrund eines diabetischen Makulaödems. Siehe EPAR Vabysmo.
Kürzlich gestartete Verfahren:
Jeden Monat werden bei der EMA neue Arzneimittel zur Zulassung eingereicht, die Patientinnen und Patienten neue Therapiemöglichkeiten für verschiedene Erkrankungen eröffnen sollen. Das CHMP führt eine wissenschaftliche Bewertung der Anträge durch und gibt eine Empfehlung ab. Das CHMP hat mit der Beurteilung der folgenden eingereichten Anträge begonnen:
Erste Zulassungsanträge:
Aripiprazol - Erhaltungstherapie der Schizophrenie.
Crisantaspase - Angezeigt als Bestandteil eines Chemotherapie-Mehrfachpräparats zur Behandlung der akuten lymphoblastischen Leukämie und des lymphoblastischen Lymphoms.
Pirtobrutinib - Orphan - Behandlung des Mantelzell-Lymphoms.
Treprostinil-Diolamin - Orphan - Behandlung der pulmonalen arteriellen Hypertonie (WHO-Gruppe 1) zur Verzögerung des Fortschreitens der Krankheit und zur Verbesserung der körperlichen Leistungsfähigkeit.
Gentamicinsulfat / Sargramostim / Heparin-Natrium / Humaninsulin - Verfahren der assistierten Reproduktion beim Menschen einschließlich der In-vitro-Fertilisation.
Andere Themen von Interesse:
Update zu den folgenden zugelassenen Arzneimitteln für die Behandlung oder Prävention von COVID-19:
Für den COVID-19-Impfstoff Vaxzevria wurde ein Wechsel von der CMA zur Standardzulassung empfohlen, nachdem Daten vorgelegt wurden, die die noch ausstehenden spezifischen Bedingungen (specific obligations) erfüllen.
Die vorherigen CHMP Meeting Highlights sind erreichbar unter: https://www.basg.gv.at/chmp-highlight
