CHMP Meeting Highlights Juni 2024 New

CHMP Monatsmeldung | 26/08/2024

In diesem Monat haben Arzneimittel für die folgenden Anwendungsgebiete eine Zulassungsempfehlung erhalten:

Urothelkarzinom
Notfallbehandlung von allergischen Reaktionen (Anaphylaxie)
Prävention von Erkrankungen der unteren Atemwege, die durch das respiratorische Synzytial-Virus (RSV) verursacht werden
Follikuläres Lymphom und diffuses großzelliges B-Zell-Lymphom
Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH)
Positronen-Emissions-Tomographie (PET) des Gehirns
Pulmonale arterielle Hypertonie

Neue Medikamente zur Zulassung empfohlen:

Balversa (Erdafitinib): als Monotherapie hat eine Zulassungsempfehlung für die Behandlung erwachsener Patientinnen und Patienten mit inoperablem oder metastasiertem Urothelkarzinom (UC) mit anfälligen FGFR3-Genveränderungen erhalten, die zuvor mindestens eine Therapielinie mit einem PD-1- oder PD-L1-Inhibitor erhalten haben, die in der inoperablen oder metastasierten Behandlungssituation eingesetzt werden.

UC ist ein aggressiver Krebs der Harnblase oder anderer Teile des Harntrakts. Zu den Risikofaktoren gehören Rauchen, die Exposition gegenüber Toxinen, und Schistosomiasis-Infektionen (vor allem in Afrika und im Nahen Osten). Ein bereits metastasiertes UC ist unheilbar und hat eine schlechte Überlebensprognose.

Veränderungen des Gens, das für den Fibroblasten-Wachstumsfaktor-Rezeptor (FGFR) kodiert, kommen beim UC häufig vor. Deswegen wird der FGFR seit einigen Jahren als neues therapeutisches Ziel für die Behandlung von metastasiertem UC untersucht. Erdafitinib ist der erste Inhibitor, der alle Isoformen des FGFR blockieren kann. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Balversa.

Eurneffy (Epinephrin): hat eine Zulassungsempfehlung erhalten für die Notfallbehandlung von allergischen Reaktionen (Anaphylaxie) aufgrund von Insektenstichen oder -bissen, Lebensmitteln, Arzneimitteln und anderen Allergenen sowie von idiopathischer oder trainingsbedingter Anaphylaxie. Die Behandlung ist für Erwachsene und Kinder mit einem Körpergewicht von ≥ 30 kg angezeigt.

Anaphylaxie ist eine schwere und lebensbedrohliche allergische Reaktion. Sie erfordert eine sofortige medizinische Intervention. Epinephrin, auch als Adrenalin bekannt, wirkt dem Blutdruckabfall und der Verengung der Blutgefäße in der Lunge entgegen, die bei einer anaphylaktischen Reaktion auftreten. Es gibt mehrere zugelassene epinephrinhaltige Produkte, die im Notfall in den Muskel gespritzt werden müssen. Mit Eurneffy wird erstmalig ein Epinephrin-Nasenspray zur Verfügung stehen. Die EMA hat eine Pressemitteilung zu Eurneffy veröffentlicht. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Eurneffy.

mResvia (Respiratory Syncytial Virus (RSV) mRNA-Impfstoff): hat eine Zulassungsempfehlung für die aktive Immunisierung zur Vorbeugung von Erkrankungen der unteren Atemwege durch das respiratorische Synzytialvirus bei Erwachsenen ab 60 Jahren erhalten.

Das Respiratorische Synzytialvirus (RSV) ist ein einzelsträngiges RNA-Virus, das die meisten Fälle von Atemwegsinfekt-bedingten Krankenhausaufenthalten bei Säuglingen verursacht. In der älteren Bevölkerung führen etwa 15 % der akuten Atemwegsinfektionen aufgrund von RSV zu einer Krankenhauseinweisung. Die Erkrankung der unteren Atemwege ist durch Bronchiolitis und Lungenentzündung gekennzeichnet und kann lebensbedrohlich sein. mResvia ist ein mRNA-basierter Impfstoff, der für das RSV-Glykoprotein F kodiert. Dieses Protein ist das Ziel neutralisierender Antikörper, die einen Schutz gegen RSV-assoziierte Atemwegserkrankungen vermitteln. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for mResvia.

Ordspono (Odronextamab): hat eine Zulassungsempfehlung für eine bedingte Marktzulassung (conditional marketing authorisation, CMA) für die folgenden Indikationen erhalten:

Ordspono ist als Monotherapie für die Behandlung erwachsener Patientinnen und Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem follikulärem Lymphom (r/r FL) nach zwei oder mehr systemischen Therapielinien indiziert.
Ordspono als Monotherapie ist für die Behandlung erwachsener Patientinnen und Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem diffusem großzelligem B-Zell-Lymphom (r/r DLBCL) nach zwei oder mehr systemischen Therapielinien indiziert.

Das follikuläre Lymphom (FL) und das diffuse großzellige B-Zell-Lymphom (DLBCL) sind zwei Subtypen des Non-Hodgkin-Lymphoms (NHL), einer heterogenen Gruppe bösartiger lymphatischer Erkrankungen, die aus B- oder T-Zellen entstehen. FL und DLBCL sind B-Zell-Lymphome.

Wie die meisten reifen B-Zell-Lymphome exprimieren auch FL und DLBCL das Oberflächenantigen CD20. Odronextamab ist ein bispezifischer Antikörper, der gegen CD20 und CD3, eine Untereinheit des T-Zell-Rezeptorkomplexes, gerichtet ist. Odronextamab bindet CD3 und löst so die Rekrutierung von Effektor-T-Zellen aus. Bei gleichzeitiger Bindung an CD20 erfolgt eine T-Zell-Aktivierung, die zu einer T-Zell-vermittelten Zerstörung von Tumorzellen führt. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Ordspono.

Piasky (Crovalimab): als Monotherapie hat eine Zulassungsempfehlung erhalten für die Behandlung erwachsener und pädiatrischer Patientinnen und Patienten ab 12 Jahren, mit einem Gewicht von 40 kg und mehr, mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH):

Bei Patientinnen und Patienten mit Hämolyse mit klinischen Symptomen, die auf eine hohe Krankheitsaktivität hinweisen.
Bei Patientinnen und Patienten, die klinisch stabil sind, nachdem sie mindestens in den zurückliegenden 6 Monaten mit einem Inhibitor der Komplementkomponente 5 (C5) behandelt worden sind.

PNH ist eine lebensbedrohliche Blutkrankheit, die durch die Zerstörung roter Blutkörperchen durch das Komplementsystem, einer Komponente des Immunsystems, gekennzeichnet ist. Dies geschieht meist als Folge einer somatischen Mutation, die die äußeren Oberflächenproteine der roten Blutkörperchen verändert und sie so anfällig für den Angriff des Komplementsystems macht.

Crovalimab ist ein monoklonaler Antikörper, der an das Komplementprotein C5 bindet und es so vor der Spaltung schützt. Dadurch wird die Initiierung des Komplementsystems blockiert und die intravaskuläre Hämolyse verringert. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Piasky.

Tauvid (flortaucipir (18F)): hat eine Zulassungsempfehlung für die folgende Indikation erhalten:

Dieses Arzneimittel ist nur für diagnostische Zwecke bestimmt.
Flortaucipir (18F) ist ein Radiopharmazeutikum, das für die Positronen-Emissions-Tomographie (PET) des Gehirns indiziert ist, um die neokortikale Verteilung aggregierter neurofibrillärer Tau-Tangles (NFTs) bei erwachsenen Patientinnen und Patienten mit kognitiven Beeinträchtigungen zu beurteilen, die auf Alzheimer-Krankheit (AD) untersucht werden. Flortaucipir (18F) soll unterstützend zu klinischen und anderen diagnostischen Untersuchungen eingesetzt werden.

Die PET-Bildgebung ist ein diagnostisches Verfahren, das z. B. zum Nachweis der Alzheimer-Krankheit eingesetzt wird. Zu diesem Zweck müssen bestimmte Alzheimer-spezifische Strukturen im Gehirn mit radioaktiven, Positronen emittierenden Molekülen markiert werden. Tauvid enthält radioaktives Fluor (18F) und bindet an diese Strukturen, was die diagnostische Auswertung ermöglicht. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Tauvid.

Winrevair (Sotatercept): hat, in Kombination mit anderen Therapien der pulmonalen arteriellen Hypertonie (PAH), eine Zulassungsempfehlung erhalten für die Behandlung der PAH bei erwachsenen Patientinnen und Patienten der WHO-Funktionsklasse (FC) II bis III zur Verbesserung der körperlichen Leistungsfähigkeit.

Die pulmonale arterielle Hypertonie (PAH) ist ein hoher Blutdruck in den Blutgefäßen, die vom Herzen zur Lunge führen. PAH ist eine seltene Erkrankung, die mit Atembeschwerden, Brustschmerzen und Schwindel einhergeht. Da das Herz stärker arbeiten muss, um Blut in die Lunge zu pumpen, kann es nach einiger Zeit zu einer Schädigung des Herzmuskels kommen. PAH kann lebensbedrohlich sein.

Sotatercept ist ein rekombinantes Protein und ein Aktivin-Inhibitor. Aktivin wird bei PAH überexprimiert und fördert das Wachstum neuer Blutgefäße in der Lunge, was zu einer Verengung und Verdickung der Gefäßwände führt. Es wird davon ausgegangen, dass die Behandlung mit Sotatercept die körperliche Leistungsfähigkeit der Patientinnen und Patienten verbessert. Winrevair ist das erste zugelassene Arzneimittel, das auf Aktivin abzielt („first-in-class“). Die EMA hat eine Pressemitteilung veröffentlicht. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Winrevair.

Empfehlungen zur Erweiterung der therapeutischen Indikation:

Betmiga (Mirabegron): Erweiterung der Indikation um die Behandlung der neurogenen Detrusorüberaktivität (NDO) bei pädiatrischen Patientinnen und Patienten im Alter von 3 bis unter 18 Jahren.

Betmiga ist bereits für Erwachsene mit überaktivem Blasensyndrom zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Betmiga.

Beyfortus (Nirsevimab): Erweiterung der Indikation auf die Prävention von Erkrankungen der unteren Atemwege durch das respiratorische Synzytialvirus (RSV) bei Kindern bis zu 24 Monaten, die während ihrer zweiten RSV-Saison für eine schwere RSV-Erkrankung anfällig sind.

Beyfortus ist bereits für Neugeborene und Säuglinge während ihrer ersten RSV-Saison zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Beyfortus.

Cresemba (Isavuconazol): Erweiterung der Indikation auf die Behandlung von Patientinnen und Patienten ab 1 Jahr (Darreichungsform: Pulver für Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung) und von Erwachsenen und pädiatrischen Patientinnen und Patienten ab 6 Jahren (Darreichungsform: Hartkapseln) zur Behandlung von

invasiver Aspergillose
Mukormykose bei Patientinnen und Patienten, für die Amphotericin B ungeeignet ist

Cresemba ist bereits für die Behandlung beider Infektionen bei Erwachsenen zugelassen, und zwar als Pulver für ein Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Cresemba.

Imcivree (Setmelanotid): Erweiterung der Indikation auf die Behandlung von Fettleibigkeit und die Kontrolle von Hunger im Zusammenhang mit dem genetisch bestätigten Bardet-Biedl-Syndrom (BBS), dem biallelischen Proopiomelanocortin-Mangel (POMC), einschließlich PCSK1-Mangel, oder dem biallelischen Leptinrezeptor-Mangel (LEPR) bei Erwachsenen und Kindern ab 2 Jahren.

Imcivree war bislang nur für Kinder ab 6 Jahren zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Imcivree.

Imfinzi (Durvalumab): Erweiterung der Indikation um die folgende Indikation:

Imfinzi in Kombination mit Carboplatin und Paclitaxel ist indiziert für die Erstlinienbehandlung von Erwachsenen mit primärem fortgeschrittenem oder rezidivierendem Endometriumkarzinom, für die eine systemische Therapie infrage kommt, gefolgt von einer Erhaltungstherapie mit:

Imfinzi als Monotherapie bei Endometriumkarzinom mit Mismatch-Reparatur-Defekt (dMMR)
Imfinzi in Kombination mit Olaparib bei Endometriumkarzinom, das Mismatch-Reparatur-fähig ist (pMMR).

Imfinzi ist bereits für nicht-kleinzelligen Lungenkrebs, kleinzelligen Lungenkrebs, Gallenwegskrebs und Leberzellkarzinom zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Imfinzi.

Infanrix hexa (Diphtherie (D), Tetanus (T), Pertussis (azellulär, Komponente) (Pa), Hepatitis B (rDNA) (HBV), Poliomyelitis (inaktiviert) (IPV) und Haemophilus influenzae Typ b (Hib) Konjugatimpfstoff (adsorbiert)): Erweiterung der Indikation auf die Verwendung als Erst- und Auffrischungsimpfung von Säuglingen ab einem Alter von 6 Wochen und Kleinkindern gegen Diphtherie, Tetanus, Keuchhusten, Hepatitis B, Poliomyelitis und durch Haemophilus influenzae Typ b verursachte Krankheiten.

Infanrix hexa war bislang ohne eine untere Altersgrenze zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Infanrix hexa.

Lynparza (Olaparib): Erweiterung der Indikation auf die Erhaltungstherapie von erwachsenen Patientinnen mit primärem fortgeschrittenem oder rezidivierendem Endometriumkarzinom, das Mismatch-Reparatur-fähig ist (pMMR) und dessen Erkrankung nach einer Erstlinienbehandlung mit Durvalumab in Kombination mit Carboplatin und Paclitaxel nicht fortgeschritten ist.

Lynparza ist bereits für Eierstockkrebs, Brustkrebs, Adenokarzinom der Bauchspeicheldrüse und Prostatakrebs zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Lynparza.

Pegasys (Peginterferon alfa-2a): Erweiterung des Anwendungsgebiets auf die folgenden Indikationen:

Pegasys ist als Monotherapie bei Erwachsenen für die Behandlung von Polycythaemia vera angezeigt.
Pegasys ist als Monotherapie bei Erwachsenen für die Behandlung der essentiellen Thrombozythämie indiziert.

Pegasys ist bereits für die Behandlung der chronischen Hepatitis B zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Pegasys.

Tepkinly (Epcoritamab): Erweiterung der Indikation auf die Monotherapie erwachsener Patientinnen und Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem follikulärem Lymphom (FL) nach zwei oder mehr systemischen Therapien.

Tepkinly ist bereits für die Behandlung des diffusen großzelligen B-Zell-Lymphoms (DLBCL) zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Tepkinly.

Vabysmo (Faricimab): Erweiterung der Indikation auf die Behandlung von Sehstörungen aufgrund eines Makulaödems infolge eines Netzhautvenenverschlusses (Zweigvenenverschluss oder Zentralvenenverschluss) bei erwachsenen Patientinnen und Patienten.

Vabysmo ist bereits zur Behandlung der neovaskulären (feuchten) altersbedingten Makuladegeneration und der Sehbehinderung aufgrund eines diabetischen Makulaödems zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Vabysmo.

Xalkori (Crizotinib): Erweiterung der Indikation um die folgenden Indikationen:

Die Behandlung von pädiatrischen Patientinnen und Patienten (Alter ≥1 bis <6 Jahre) mit rezidiviertem oder refraktärem systemischem anaplastischem Lymphomkinase (ALK)-positivem anaplastischem großzelligem Lymphom (ALCL)
Behandlung pädiatrischer Patientinnen und Patienten (Alter ≥1 bis <6 Jahre) mit rezidiviertem oder refraktärem anaplastischem Lymphomkinase (ALK)-positivem inoperablem entzündlichem myofibroblastischem Tumor (IMT)

Xalkori ist bereits für Kinder von ≥6 bis <18 Jahren in denselben Indikationen wie oben aufgeführt, sowie für Erwachsene mit ALK- und ROS1-positivem nicht-kleinzelligem Lungenkrebs zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Xalkori.

Neu veröffentlichte EPARs:

Der EPAR (Europäischer öffentlicher Bewertungsbericht) ist das Hauptdokument, in dem die EMA detaillierte Informationen über die vom CHMP bewerteten Arzneimittel veröffentlicht. Nachstehend finden Sie eine Liste der EPARs für kürzlich zugelassene Produkte, die auf der EMA-Homepage veröffentlicht wurden:

Fabhalta (Iptacopan): wird angewendet als Monotherapie zur Behandlung erwachsener Patientinnen und Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), die eine hämolytische Anämie aufweisen. Siehe EPAR Fabhalta.

Qalsody (Tofersen): wird angewendet zur Behandlung von Erwachsenen mit amyotropher Lateralsklerose (ALS), die mit einer Mutation im Superoxid-Dismutase 1 (SOD1)-Gen assoziiert ist. Siehe EPAR Qalsody.

Kürzlich begonnene Verfahren:

Jeden Monat werden bei der EMA neue Arzneimittel zur Zulassung eingereicht, die Patientinnen und Patienten neue Therapiemöglichkeiten für verschiedene Erkrankungen eröffnen sollen. Der CHMP führt eine wissenschaftliche Nutzen-/Risiko-Bewertung der beantragten Arzneimittel durch und gibt eine Empfehlung ab. Der CHMP hat mit der Beurteilung der folgenden eingereichten Anträge begonnen:
Zulassungsanträge:

Datopotamab: Behandlung erwachsener Patientinnen mit inoperablem oder metastasierendem HR-positivem / HER2-negativem Brustkrebs, bei denen die Krankheit nach einer Chemotherapie im metastasierenden Stadium fortgeschritten ist.
Datopotamab: Behandlung von erwachsenen Patientinnen und Patienten mit lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem nicht-kleinzelligem Lungenkrebs (NSCLC).
Nirogacestat: Behandlung von desmoidalen Tumoren.
Resmetirom: Behandlung von Erwachsenen mit nichtalkoholischer Steatohepatitis (NASH)/metabolischer Dysfunktion-assoziierter Steatohepatitis (MASH) mit Leberfibrose.
Resminostat: Behandlung von Patientinnen und Patienten mit Mycosis fungoides und Sézary-Syndrom im fortgeschrittenen Stadium.
Seladelpar-Lysin-Dihydrat: Behandlung der primären biliären Cholangitis einschließlich Pruritus bei Erwachsenen ohne Zirrhose oder mit kompensierter Zirrhose (Child-Pugh A) in Kombination mit Ursodeoxycholsäure (UDCA), die auf UDCA allein nicht ausreichend ansprechen, oder als Monotherapie bei Patientinnen und Patienten, die UDCA nicht vertragen.